近20年来，癌症新疗法层出不穷。那么，FDA批准的抗癌新药，证据基础如何呢？2023年6月，发表在《Int J Cancer》的一篇文章，给出答案。

人们担心，加速批准抗癌药物的监管计划可能增加对生存和生活质量（QoL）获益和危害的不确定性。

研究人员分析了2000年至2020年间FDA首次批准的所有抗癌药物的所有关键性临床研究和所有非关键性随机对照研究（RCTs）。报告了监管和研究特点。使用meta分析总结对总生存期（OS）、无进展生存期和肿瘤缓解的影响。对QoL的影响进行了定性总结。

2000年至2020年间，FDA根据190项临床研究，批准了145种新型抗癌药物，用于156种适应证。一半的适应证（49%）在没有RCT证据的情况下获得批准；82%则仅有单一的临床研究。14%的研究中OS是主要终点指标，25%的研究可获得QoL数据。OS获益中位时间为2.55个月（IQR，1.33～4.28），OS的平均风险比为0.75（95%CI，0.72～0.79，I2=42）。156个适应证中有7个（4%）相关QoL得到改善。随着时间的推移，优先审评使用越来越多，每个适应证的平均研究数量从1.45个减少到1.12个。更多的研究报告了QoL的结果（2000年～2005年为19%；2016年～2020年为41%）。

21年来，新型抗癌药物一般是基于一项单一的、通常为非对照的临床研究，通过测量替代终点指标而获得批准的。这使得癌症患者没有确凿证据表明新型药物可以提高生存期或QoL，也没有迹象表明会有改善。

（选题审校：吴紫阳 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Int J Cancer. 2023 Jun 15;152(12):2474-2484.
The evidence base of US Food and Drug Administration approvals of novel cancer therapies from 2000 to 2020
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36779785/