2023年5月，发表在《Leukemia》的一项为期4年的1期、开放标签、非随机试验调查了阿西米尼单药治疗既往接受过至少两种 TKIs 治疗的无 BCR::ABL1 T315I 突变的CML-CP患者的安全性和有效性。

阿西米尼被批准用于费城染色体阳性慢性期慢性粒细胞白血病（CML-CP）患者，这些患者之前接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）或有T315I突变。本研究报告了一项1期、开放标签、非随机试验（NCT02081378）的最新结果，该试验在115例无T315I的CML-CP患者中，评估了阿西米尼10～200 mg每天1次或2次单药治疗的安全性、耐受性和抗白血病活性 （数据截止日期：2021年1月6日）。中位数暴露≈4年后，69.6%的患者仍使用阿西米尼。最常见的≥3级不良事件（AEs）包括胰腺酶增加（22.6%）、血小板减少症（13.9%）、高血压（13.0%）和中性粒细胞减少症（12.2%）；所有级别的AEs（大多为1/2级）包括肌肉骨骼疼痛（59.1%）、上呼吸道感染（41.7%）和疲劳（40.9%）。临床胰腺炎和动脉闭塞事件（AOEs）发生率分别为7.0%和8.7%。大多数AEs发生在第1年；随后发生新事件（包括AOEs）的可能性很低。截止数据，在基线时没有指示应答的患者中，61.3%的患者实现了BCR::ABL1 ≤ 1%，61.6%达到≤0.1%（主要分子应答[MMR]），33.7%达到了≤0.01%。在达到MMR的48/53例患者和在筛查时处于MMR的19/20例患者中，MMR得到了维持，支持了阿西米尼在该人群中的长期安全性和有效性。

（选题审校：胡杨 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Leukemia. 2023 May;37(5):1048-1059.
Asciminib monotherapy in patients with CML-CP without BCR::ABL1 T315I mutations treated with at least two prior TKIs: 4-year phase 1 safety and efficacy results
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36949155/