1型糖尿病（T1D）是由免疫介导的β细胞破坏引起的。2023年11月，英国、美国、澳大利亚等国学者发表在《Diabetes Care》的一项研究，考察了羟氯喹用于1期T1D的效果。

目的：先天免疫反应可能参与T1D的最早期。

研究设计和方法：为了检测阻断先天性未成熟细胞是否调节该病的进展，将273名1期T1D个体随机分配至羟氯喹（183人；每日5mg/kg，最多400mg）或安慰剂组（90人），并评估羟氯喹治疗是否延迟或阻止了进展到2期T1D（即两种或以上具有异常糖耐量的胰岛自身抗体）。

结果：中位随访23.3个月后，由于无效，数据安全监测委员会提前停止了试验。羟氯喹组没有安全性问题，包括每年的眼科检查。预先计划的二次分析显示，6个月时，羟氯喹组的口服葡萄糖曲线下的葡萄糖平均面积暂时下降，羟氯喹组抗GAD和抗胰岛素自身抗体滴度与获得性阳性自身抗体降低（P=0.032）。

结论：得出的结论是，羟氯喹不会延迟1期T1D个体进展为2期T1D。药物治疗减少了额外自身抗体的获得以及GAD和胰岛素自身抗体的滴度。

（选题审校：门鹏 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Diabetes Care. 2023 Nov 1;46(11):2035-2043
Hydroxychloroquine in Stage 1 Type 1 Diabetes
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37708415/