分配给肿瘤药物的癌症治疗支出份额持续上升，主要是由于进入市场的创新药物数量增加以及与这些治疗相关的高昂价格。2024年2月，荷兰学者发表在BMJ的回顾性队列研究，考察了1995—2020年欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）批准的肿瘤药物的额外获益和收益。

目的

评估肿瘤药物的额外获益和收益，探讨他们的相关性，并调查EMA不同审批途径的额外获益与收益之间的潜在差异。

设计

回顾性队列研究。

背景

1995—2020年，EMA批准的肿瘤药物及其适应证。

主要结局测量指标

使用七个组织发布的评级来评估额外获益：来自美国、法国、德国和意大利的卫生技术评估机构，两个医学肿瘤学学会，以及一份药物公告。使用四点排名量表对所有检索到的评级进行重新分类，以表明阴性或不可量化、次要、实质性或主要额外获益。从公开的财务报告中提取收益数据，并与已公布的研发成本估计值进行比较。最后，评估了额外获益与收益之间的相关性。所有分析都在整个研究队列中进行，并在基于EMA批准途径的亚组中进行：标准上市许可、有条件上市许可和特殊情况下的许可。

结果

至少有一个组织在规定的时间内对131种肿瘤药物（166种适应证）的额外获益进行了评估，共得出458个额外获益评级；189个（41%）为阴性或不可量化。抵消研发成本中值（6.84亿美元、5.35亿英镑、6.02亿欧元，调整至2020年数值）的中位时间为3年；50/55种药物（91%）在8年内收回了这些费用。额外获益评级较高的药物通常收益较高。有条件的上市许可和特殊情况下的许可，比标准上市许可更频繁出现阴性或不可量化的额外获益评级（相对风险1.53，95% CI 1.23～1.89）。与标准上市许可相比，有条件的上市许可产生的收益更低，抵消研发成本的时间更长（4年vs3年）。

结论

虽然收益似乎与额外获益一致，但大多数肿瘤药物能在几年内收回研发成本，尽管几乎没有提供额外获益。通过有条件上市许可批准的药物尤其如此，因为这些授权本身似乎缺乏全面的证据。政策制定者应该评估，目前的监管和报销激励措施是否有效地促进了为最需要的患者开发最有效药物的遵旨。

知识来源
[1]BRINKHUIS F, GOETTSCH W G, MAMTEL-TEEUWISSE A K, et al. Added benefit and revenues of oncology drugs approved by the European Medicines Agency between 1995 and 2020: retrospective cohort study[J]. BMJ. 2024 Feb 28;384:e077391. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38418086/ DOI: 10.1136/bmj-2023-077391.