题目：生长激素疗法对P-W综合症患儿认知能力的改善：一项随机对照试验及纵向研究（Beneficial Effects of Growth Hormone Treatment on Cognition in Children with Prader-Willi Syndrome: A Randomized Controlled Trial and Longitudinal Study）

背景：关于生长激素疗法对P-W综合症患儿认知能力的改善作用研究有限。

方法：对50名年龄在3.5-14岁的儿童进行为期2年的随机对照的生长激素治疗的试验研究，并在随后4年的生长激素治疗中，对其随访并进行纵向研究。按照年龄，每两年通过WPPSI-R或WISC-R简易版对认知能力进行测定一次。总的IQ得分通过综合两项分测验的分数进行评估。

结果：在随机对照试验中，采用生长激素疗法治疗的P-W患儿，初始阶段所有分测试的平均sd得分及平均TIQ得分基本一致，然而，在非治疗对照试验中，平均sd得分和TIQ得分，低于基准水平。这种降低在相似性 （P = 0.04）和词汇单项成绩（P = 0.03）两方面比较明显。经过4年的生长激素治疗，相似性和分组实验设计得分的平均sd分数均显著高于基准水平（分别为P=0.01，P=0.03），词汇成绩和TIQ得分与基准持平。母源单亲二体症的患儿的分组实验设计得分基线水平较低（P = 0.01），但经过四年生长激素治疗后，此项得分明显增高。在相似性（P = 0.04）和分组实验设计sd得分（P < 0.0001）两方面，基线分值较低与增值较大显著相关。

结论：研究表明，生长激素治疗可以防止患儿短期内认知能力的急剧下降，且4年的生长激素治疗，能极大提高抽象推理能力和视觉空间技能。此外，患儿能从生长激素治疗中受益更多。

（选题审校： 陈忻 北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

相关链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22508707

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