题目：美金刚用于额颞叶退化的患者：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验（Memantine in patients with frontotemporal lobar degeneration: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial）

背景：美金刚用于治疗额颞叶退化（FTD）属于标示外使用。之前的26周的开放标签研究显示，通过神经精神症状量表（NPI）衡量，美金刚对于缓解神经精神症状有暂时和中度的获益。我们旨在确定美金刚是否能有效治疗FTD。

方法：我们进行了一项随机、平行组、双盲、安慰剂对照试验。试验中，FTD患者连续26周每日口服20 mg美金刚。受试者符合Neary标准的行为变异型FTD（bvFTD）或语义性痴呆和特征性脑萎缩。乙酰胆碱酯酶抑制剂被禁止使用。患者按1:1的比例2名和4名一组，被随机分至美金刚或配对的安慰剂组。所有患者和研究人员对治疗干预均盲。主要终点是26周后总NPI评分的变化和临床综合印象改变（CGIC）评分的变化，并进行意向治疗分析。本研究临床试验（Clinicaltrials.gov）注册编号为NCT00545974。

结果：筛选出的100名患者中，有81人被随机分组，其中39例接受美金刚，42例接受安慰剂。5名患者（6％）中断用药，76名患者完成了26周的治疗。鉴于许多患者更倾向于服用美金刚或胆碱酯酶抑制剂而不是作为临床试验的受试者，因此该研究招募到的患者远少于预计的。26周的美金刚治疗对NPI（平均差2.2，95％CI-3.9至8.3，P = 0.47）或CGIC（平均差0.0，-0.4至0. 4，P = 0.90）均无效果。美金刚一般耐受性良好，但与安慰剂组（1例）相比，美金刚组的患者更易出现认知不良事件（6例）。

解释：美金刚对于FTD的患者无获益。本研究不支持美金刚用于FTD的患者。

资金：森林研究所。

（选题审校： 闫盈盈 北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

相关链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23290598