乙酰半胱氨酸被认为是特发性肺纤维化的一种有益治疗方法。2014年5月，发表于《N Engl J Med》的一篇文章开展了一项关于乙酰半胱氨酸治疗特发性肺纤维化的随机试验，考察其对肺活量变化的影响。结果显示，乙酰半胱氨酸对用力肺活量的保护没有显著的益处。

背景：乙酰半胱氨酸被认为是特发性肺纤维化的一种有益治疗方法，尽管缺乏来自安慰剂-对照研究的数据。

方法：在我们最初的双盲、安慰剂-对照试验中，我们将轻度至中度肺功能损害的特发性肺纤维化患者随机分配至接受强的松、咪唑硫嘌呤和乙酰半胱氨酸的三药方案；乙酰半胱氨酸单药；或安慰剂。由于三药方案相关的安全问题，本研究被中断。本试验以两组研究（乙酰半胱氨酸 vs 安慰剂）继续进行，无其他改变；乙酰半胱氨酸和安慰剂组分别招募了133和131名患者。主要结局是60周后用力肺活量（FVC）的变化。

结果：60周时，乙酰半胱氨酸组和安慰剂组之间的用力肺活量变化没有显著性差异（分别为-0.18 L和-0.19 L；P=0.77）。此外，乙酰半胱氨酸组和安慰剂组的死亡率（4.9% vs 2.5%，对数秩和检验P=0.30）或急性恶化（每组为2.3%，P＞0.99）没有显著性差异。

结论：在轻度至中度肺功能损害的特发性肺纤维化患者中，同安慰剂组相比，乙酰半胱氨酸对用力肺活量的保护没有显著的益处。（由国家心脏、肺和血液研究所和其他提供资助；ClinicalTrials.gov注册号，NCT00650091）

（选题审校：叶志康 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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