2014年8月，发表于《Pharmacoeconomics》的一篇文章评估了血小板输血和糖皮质激素的标准治疗中加入免疫球蛋白，治疗泰国有严重出血的特发性血小板减少紫癜儿童的成本效果。结果显示，标准治疗中增加IVIG是一项可能具有成本效应的干预。

背景：尽管国际指南建议将静脉使用免疫球蛋白（IVIG）作为有严重出血的特发性血小板减少紫癜（ITP）儿童患者的一线治疗。但是，由于健康福利的局限性尤其在发展中国家，ITP患者可能得不到IVIG的治疗。因此，是否值得花钱将IVIG作为一线治疗仍然是个重要的政策问题。本研究旨在开展一项成本效果分析，评估血小板输血和糖皮质激素的标准治疗中加入IVIG，治疗泰国有严重出血的ITP儿童的成本效果。

方法：使用包含决策树和Markov模型的混合模型，从社会角度进行成本效果分析。通过系统评价获得有效性及效用参数，通过回顾医院电子数据库分析获得成本和死亡参数。所有成本均用2012 US$表示。成本和结局的贴现率均为3％。同时也进行了单向和概率敏感性分析。

结果：增加IVIG vs仅用标准治疗的增量成本效益比（ICER）为每生命质量年的获得花费$3172（$/QALY）。对激素应答的概率是最影响ICER的参数。根据泰国的支付意愿大约为$3861/QALY，IVIG具有成本效果的概率为33％。

结论：在泰国，对有严重出血的特发性血小板减少紫癜儿童的治疗中，标准治疗中增加IVIG是一项可能具有成本效果的干预。但是，我们的结果具有高度的敏感性。政策制定者可以在做出决策时，将我们的结果作为部分信息进行参考。

（选题审校：周俊文 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）