儿童期发病复杂频繁复发性肾病综合征(FRNS)或激素依赖性肾病综合征(SDNS)患儿，大都采用低剂量激素维持缓解，但激素可引起相当大一部分患儿发生肥胖、白内障等不良反应。2014年10月，发表在《Lancet》上的一项研究证实，利妥昔单抗治疗儿童期发病复杂性FRNS或SDNS安全有效。

背景：利妥昔单抗是治疗儿童期发病复杂频繁复发性肾病综合征(FRNS)或激素依赖性肾病综合征(SDNS)的一种有效治疗方法。本研究调查了利妥昔单抗用于高疾病活动患者的疗效和安全性。

方法：研究者在日本九个中心进行了一项多中心、双盲、随机安慰剂对照试验。筛选了2岁或以上经历FRNS或SDNS复发的患者，这些患者在1-18岁时初诊为肾病综合征。符合所有其他条件罹患复杂FRNS或SDNS且在筛选时复发缓解后的患者均纳入研究。复发在筛选后缓解。研究者使用计算机生成的序列随机分配患者（1：1）接受利妥昔单抗（375 mg/m2）或安慰剂，每周一次，连续4周。年龄、机构、治疗史以及前三次复发之间的间隔作为校正因素。患者、监护人、护理者、医生和个人对分配及评估结果为盲法。在筛选时所有患者接受标准类固醇治疗复发，随机分组后169天停止服用免疫抑制剂。随访1年。主要终点是无复发期时间。安全性终点是不良事件频率和严重程度。所有接受分配干预的患者纳入分析。该试验在大学医院医疗信息网临床试验注册，序号UMIN000001405。

结果：2008年11月13日和2010年5月19日患者集中注册，在52名接受随机分组的患者中，48名接受所分配的干预（24名给予利妥昔单抗和24名给予安慰剂）。利妥昔单抗组（267天，95％CI为223～374）比安慰剂组（101天70-155;风险比：0.27，0.14～0. 53，P ＜0.0001）中位无复发期时间显著较长。利妥昔单抗组10名（42％）和安慰剂组6名（25％）至少有一个严重不良事件（P =0.36）。

注解：利妥昔单抗治疗儿童期发病复杂性FRNS或SDNS安全有效。

（选题审校：门鹏 编辑：刘爱菊）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：利妥昔单抗说明书适应证主要为复发或耐药的滤泡性中央型淋巴瘤(国际工作分类B、C 和D 亚型的B 细胞非霍奇金淋巴瘤)的治疗。这一研究为其提供了增加适应证的前景。）