在2014年11月的《Ann Oncol》杂志中，一篇文章介绍了一项二期试验，以研究复发性卵巢癌患者进行来那度胺连续治疗的安全性和效果。其结果为来那度胺在晚期复发性卵巢癌患者的治疗中有值得关注的疗效。安全性方面主要为血液毒性、胃肠道毒性和静脉血栓方面。

患者和方法：病理确诊为卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的患者，在经过初始治疗6个月出现无症状性肿瘤复发后，不间断地口服来那度胺（20 mg/天）。主要结局是4个月后的疾病控制率，以评估治疗效果。次要结局是无进展生存期（PFS）和安全性。

结果：大部分被纳入并接受治疗的患者中都有血液学标本（78％）且前期仅接受过一种化疗方案（73％）。无铂时长（PFI）的中位数为11.3个月（范围是6.9～56.8）。第4个月时临床有效的概率为38％[95％ 置信区间 (CI) 23％～53％]。与PFI为6～12个月的患者疾病控制率仅24%，而PFI大于12个月的患者疾病控制率为59％（P=0.023）。根据RECIST评估标准，4位患者达到部分缓解，21位患者为疾病稳定。8位患者出现CA215减低，其中一例为完全缓解。中位PFS为3.4个月（95％ CI 2.4～4.4）。最常见的毒性反应为血液毒性，尤其是3～4级的严重中性粒细胞减少症（29％），此外还有疲劳（69％）、胃肠道毒性反应（便秘53％、腹痛49％、腹泻38％、恶心/呕吐36％）和血栓形成（11％）。8位患者因相关毒性而退出实验。

结论：来那度胺在晚期复发性卵巢癌患者的治疗中有值得关注的疗效。毒性反应主要为血液毒性、胃肠道毒性和静脉血栓。未来研究将评估来那度胺与化疗药物联合使用的有效性与安全性。

（选题审校：张萌萌 编辑：余睿智）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）