2015年1月，发表在《Pharmacoeconomics》的一篇文章总结了证据审查小组对生产商提交证据（即帕妥珠单抗+曲妥珠单抗+多西他赛治疗人表皮生长因子受体2阳性转移或不可切除的局部复发性乳腺癌的临床和成本效益的证据）的审查，提供了鉴定委员会初始决策的总结。

按照研究所的技术鉴定程序（STA），英国国立优质卫生和保健研究所（NICE）邀请了帕妥珠单抗的生产商（罗氏）提交帕妥珠单抗+曲妥珠单抗+多西他赛治疗人表皮生长因子受体2阳性（HER2+）转移或不可切除的局部复发性乳腺癌的临床和成本效益的证据。利物浦大学的利物浦审查和实施小组（LRiG）受委托作为证据审查小组（ERG）。

本文总结了ERG对生产商提交证据的审查，提供了鉴定委员会（AC）初始决策的总结。就在撰文的时候，NICE还没有发表最终的指导。临床证据主要从正在进行的3期随机双盲安慰剂国际多中心临床试验（CLEOPATRA）中得来，该试验的设计宗旨是评估808名患者中，帕妥珠单抗+曲妥珠单抗+多西他赛（帕妥珠单抗组）vs安慰剂+曲妥珠单抗+多西他赛（对照组）的有效性和安全性。

在两个日期截止点——2011年5月（中位随访18个月）和2012年5月（中位随访30个月）时，分析无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。在两个时间点，帕妥珠单抗组的PFS显著性更长（第一个日期截止点：18.5个月vs 12.4个月；第二个日期截止点：18.7个月vs 12.4个月）。OS获益的评估表明，帕妥珠单抗组的患者具有改善，并在第二个日期截止点具有较强的OS获益趋势；但是，由于OS数据的不成熟，OS获益的程度是未知的。重要的是，帕妥珠单抗组的患者没有增加心脏毒性。

ERG对临床有效性数据的主要顾虑为缺乏成熟的OS数据。AC的另外一个顾虑为随机对照试验中的大多数患者之前没有接受过曲妥珠单抗治疗，而这不能反映当前的临床实践。由生产商模型产生的增量成本效益比（ICER）被认为是商业秘密，因此不能公开发表。然而，生产商的概率敏感度分析的结果表明，与曲妥珠单抗+多西他赛相比，帕妥珠单抗+曲妥珠单抗+多西他赛在£30000/质量调整生命年的支付意愿上的成本效益概率为0%。ERG相信，更现实的ICER估计值相当的高，几乎是生产商提交数据的两倍。这是因为ERG认为，由于构建经济模型的方式，导致疾病进展后由帕妥珠单抗+曲妥珠单抗+多西他赛治疗的患者产生的额外生存期的获益是不切实际的。

就在撰文的时候，NICE还没有做出关于该技术的最终决定，但是反而将这个不需要他们花费的, 但并不实用的技术评估结果转交给他们的决策支持单位，来寻求建议。

（选题审校：周俊文 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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