生殖细胞肿瘤是发生于生殖腺或生殖腺外的肿瘤，由原始生殖细胞或多能胚细胞转型而形成，可发生于任何一个原始生殖腺正常或异位移行的部位。2015年1月发表在《Annals of Oncology》的一项意大利研究，比较了晚期和预后不良生殖细胞肿瘤几种治疗方法的疗效。

背景：在20世纪90年代晚期，高剂量化疗（HDCT）的使用和干细胞解救为晚期和预后不良生殖细胞肿瘤（GCT）患者带来了希望。我们开始了一项随机II期试验，评估与顺铂、依托泊苷和博来霉素（PEB）相比，连续性HDCT的有效性。

患者和方法：患者被随机分配到每3周接受4个PEB周期，或PEB2个周期之后高剂量序贯化疗（HDS），包含HD-环磷酰胺（7.0 g/m2）、顺铂2个疗程和HD-依托泊苷（2.4 g/m2）+干细胞支持，以及HD-卡铂单一疗程[曲线下面积（AUC）27 mg/ml×min]+自体干细胞移植。对2组中的反应残留病做化疗后手术计划。主要终点为无进展生存期（PFS）。设计此研究以检测5年PFS（从40%到70%）的30%改善，及80%功效和5%处的双边α。

结果：从1996年12月到2007年3月，85名患者被随机分配：PEB组43人，HDS组42人。中位随访为114.2个月[四分位差（IQR）：87.7～165.8]。2组中分别有28（65.1%）和29人（69.1%）获得普通标记（PRm−）的完全或部分反应。PEB组 和HDS组中，5年PFS分别为55.8%[95% 置信区间（CI）42.8～72.8]和54.8%（95% CI 41.6%～72.1%）（对数秩检验P=0.726）。5年总生存数为62.8%（95% CI 49.9～79.0）和59.3%（95% CI 46.1～76.3）。记录毒性死亡（PEB组）一例。

结论：此研究未达到主要终点。此外，常规剂量化疗的生存估计高于预期应当被加以考虑，且未来对一线化疗的进一步改善将被限制。

（选题审校：张萌萌 编辑：丁好奇）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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