2015年3月，发表于《N Engl J Med.》的一篇文章介绍了一项比较先天性巨细胞病毒病新生儿使用缬更昔洛韦治疗6个月vs治疗6周对听力和神经系统发育影响的随机安慰剂对照试验。结果显示，与治疗有症状的先天性巨细胞病毒病6周相比，使用缬更昔洛韦6个月并不会短时间内提高听力，但是貌似在长期治疗中会适度改善听力和神经系统发育结局。

背景：已经表明，静脉注射更昔洛韦6周治疗有症状的先天性巨细胞病毒病（CMV）能够改善患者6个月的听力结局，但是，随着时间的推移，该治疗的效果日益减退。

方法：我们做了一项缬更昔洛韦治疗6个月vs 6周的随机安慰剂对照试验，研究对象是已出现临床症状的先天性CMV新生儿。首要终点为6个月来听力较好的耳朵（最佳耳听力）从基线至治疗后的听力的变化。次要终点包括从基线至随访12个月和24月时听力的变化及神经发育结局，每项终点都根据新生儿中枢神经系统的原始发育水平进行了调整。

结果：共有96名患有先天性CMV的新生儿接受了随机试验，其中86名患儿至少有6个月的随访数据，可以用于评估。6个月组和6周组的患儿在6个月时的最佳耳听力是相似的（两组分别有2例和3例改进；36例和37例没有改变；5例和3例变坏，P=0.41）。治疗6个月比治疗6周后，患儿的总体听力水平（对一侧耳朵或双侧耳朵的听力进行评估）更可能改善或更可能维持正常水平（73% vs 51%，P=0.01）。总体听力水平的获益一直保持到24个月（77% vs 64%，P=0.04）。24个月时，与6周组相比，在第三版贝利婴幼儿发展量表、语言复合组件（P=0.004）和接受沟通量表（P=0.003）等神经发育量表上，6个月组的得分更高。19%的患儿在治疗前6周发生了3度或4度中性粒细胞减少。在接下来的4.5个月的研究期间，6个月组和6周组发生3度或4度中性粒细胞减少的患者比例分别为21%和27%（P=0.64）。

结论：与缬更昔洛韦治疗有症状的先天性巨细胞病毒病6周相比，使用6个月并不会短时间内提高听力，但是貌似在长期治疗中会适度改善听力和神经系统发育结局。

（选题审校：李慧博 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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