在2015年4月的《The Lancet Oncology》杂志中，一篇文章介绍了一项III期随机多中心双盲研究，目的在于研究儿童使用阿瑞吡坦的安全性和有效性。其结果为昂丹司琼、阿瑞吡坦联合或不联合地塞米松能有效预防儿童患者因中高度致吐化疗治疗所引起的恶心和呕吐。

背景：阿瑞吡坦作为口服神经激肽-1受体拮抗剂，通常建议该药与其他止吐药联用，用以预防成人患者因中高度致吐性化疗而带来的恶心和呕吐，但儿童患者使用该药的疗效和安全性仍未知。因此研究人员进行了一项III期临床试验，旨在研究儿童使用阿瑞吡坦治疗的安全性和有效性。

方法：研究人员纳入年龄在6个月至17岁之间接受中高度致吐性化疗治疗的恶性肿瘤患者，使用交互式语音应答系统进行随机化分配并进行了一项III期随机多中心双盲研究。研究基于年龄和体重制定了双盲的试验组对照方案，其中试验组为第1天给予阿瑞吡坦（12-17岁的患者，125mg；6个月至12岁的患者，3.0mg/kg～125mg）联合昂丹司琼，第2、3天继续给予阿瑞吡坦（12-17岁的患者，80mg；6个月至12岁的患者，2.0mg/kg～80mg），对照组为第1天给予安慰剂和昂丹司琼，第2、3天给予安慰剂，同时也可以添加地塞米松。根据患者的年龄、是否使用极高致吐风险化疗方案和是否将地塞米松作为止吐剂对患者进行随机化分层。昂丹司琼按照标示儿科剂量或地方护理标准给予。研究设定的主要终点指标是致吐化疗开始后25至120小时（延迟期）后达到完全缓解（完全缓解是指无呕吐、无干呕，并且没有使用急救药物）的患者的比例。对所有随机进行至少1种研究治疗剂量的患者进行安全性和有效性分析。

结果：在2011年9月22日至2013年8月16日之间，共纳入24个国家49个医疗点307例病例，将其随机分为阿瑞吡坦治疗组（155例）和对照组（152例）。其中没有接受研究药物治疗的阿瑞匹坦组有3例，对照组有2例，因此研究人员未对其进行分析。在延迟期彻底缓解的情况为，阿瑞匹坦组77例/152（51％，对照组39例/150例（26％）(p＜0.0001)。研究中最常见的3～4级不良事件有发热性中性粒细胞减少(阿瑞匹坦组vs 对照组：23 [15％]/152 vs 21 [14％]/150 )、贫血(14 [9％] vs 26 [17％])和嗜中性粒细胞数减少(11 [7％] vs 17 [11％])。最常见的严重不良事件是发热性中性粒细胞减少(阿瑞匹坦组vs 对照组：23 [15％] vs 22 [15％] )。

结论：昂丹司琼、阿瑞吡坦联合或不联合地塞米松能有效预防儿童患者因中高度致吐性化疗治疗所引起的恶心呕吐。

（选题审校：张萌萌 编辑：朱婧）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）