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儿童CML稳定期使用大剂量长疗程伊马替尼是否有效?

来源:环球医学编写    时间:2015年08月18日    点击数:    5星

慢性粒细胞白血病是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤,导致患者出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。2015年8月发表在《Br J Haematol.》的一项意大利研究表明,在慢性粒细胞白血病儿童和青少年患者稳定期长期使用高剂量IM有较好效果。

 

甲磺酸伊马替尼(IM)用于治疗儿童期慢性粒细胞白血病(CML)。尚未很好地定义IM在儿童中的理想剂量和其长期有效性。此多中心研究的目的为在年龄<18岁的确诊慢性期(CP-CML)的CML患者中,研究高剂量IM(340 mg/m2/d)的长期效果。

 

9个意大利中心共纳入47名CP-CML患者,确诊时中位年龄11岁9个月。在治疗中位时间6个月时,91.5%可评价的患者达到完全细胞遗传学缓解。12个月时,分别有66.6%和33%的患者BCR-ABL1国际量表≤0.1%(主要分子生物学缓解;MMR)和≤0.01%(分子生物学缓解;MR)。在随访期,分别有78.6%和61%的儿童达到MMR和MR。在3个持续MR的儿童中,IM安全停药。12名患者(8个细胞遗传/分子生物学反应者)接受干细胞移植。继续使用IM的应答患者和移植者中,无进展生存期超过96个月发生率分别为60%和50%。在中位数52个月的随访期后(范围3~146),全部患者存活。

 

在CP-CML儿童和青少年患者中,长期高剂量IM是一项有效的治疗。

 

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25891192

 

 

 

(选题审校:陈恳 编辑:丁好奇)

(本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校,环球医学资讯编辑完成。)

 

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