慢性粒细胞白血病是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，导致患者出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。2015年8月发表在《Br J Haematol.》的一项意大利研究表明，在慢性粒细胞白血病儿童和青少年患者稳定期长期使用高剂量IM有较好效果。

甲磺酸伊马替尼（IM）用于治疗儿童期慢性粒细胞白血病（CML）。尚未很好地定义IM在儿童中的理想剂量和其长期有效性。此多中心研究的目的为在年龄＜18岁的确诊慢性期（CP-CML）的CML患者中，研究高剂量IM（340 mg/m2/d）的长期效果。

9个意大利中心共纳入47名CP-CML患者，确诊时中位年龄11岁9个月。在治疗中位时间6个月时，91.5%可评价的患者达到完全细胞遗传学缓解。12个月时，分别有66.6%和33%的患者BCR-ABL1国际量表≤0.1%（主要分子生物学缓解；MMR）和≤0.01%（分子生物学缓解；MR）。在随访期，分别有78.6%和61%的儿童达到MMR和MR。在3个持续MR的儿童中，IM安全停药。12名患者（8个细胞遗传/分子生物学反应者）接受干细胞移植。继续使用IM的应答患者和移植者中，无进展生存期超过96个月发生率分别为60%和50%。在中位数52个月的随访期后（范围3～146），全部患者存活。

在CP-CML儿童和青少年患者中，长期高剂量IM是一项有效的治疗。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25891192

（选题审校：陈恳 编辑：丁好奇）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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