2016年1月，发表于《Fertil Steril》的一项双盲随机研究考察了使用醋酸乌利司他进行症状性子宫平滑肌瘤间断治疗的有效性和安全性。

目的：旨在研究重复12周疗程的每天5或10mg醋酸乌利司他进行症状性子宫平滑肌瘤间断治疗的有效性和安全性。

设计：4个12周疗程的醋酸乌利司他双盲随机给药。

地点：妇科中心。

患者：451名患有症状性子宫平滑肌瘤和月经期大量出血的女性。

干预：4次重复12周疗程的每天5或10mg醋酸乌利司他。

主要结局测量：子宫内膜安全性和总体安全性、实验室参数、闭经、控制出血、肌瘤体积、生活质量（QoL）、疼痛。

结果：有效性结果，如出血控制和肌瘤体积的减少，与之前发表的数据一致。自从筛查以来，疼痛和QoL都显示出显著的改善，甚至在停止治疗的间隔期间也是如此。我们证实了醋酸乌利司他的安全性特征，重复疗程并没有增加不良反应的发生率。研究期间实验室参数没有显著性变化。首次疗程后，子宫内膜厚度≥16mm的患者百分比为7.4%（所有患者），但是在随后的疗程中，回到低于筛查的水平（4.9%）。与之前的研究一样，醋酸乌利司他并没有增加子宫内膜功能障碍的发生率。重复治疗并没有增加非生理性改变的频率。第2个疗程和第4个疗程后，分别有17.8%和13.3%的活检发生了非生理性改变，治疗停止后可逆。

结论：本研究结果证实了醋酸乌利司他重复性间断治疗用于症状性子宫平滑肌瘤的有效性，并进一步支持了其安全性相关问题 。

（选题审校：顾歆纯 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：2012年2月，欧盟委员会批准了醋酸乌利司他用于术前治疗有中至重度症状的子宫肌瘤患者，但FDA至今未批准将子宫肌瘤作为醋酸乌利司他的适应征。因此近几年有大量研究对醋酸乌利司他治疗子宫肌瘤的有效性和安全性进行评价，研究结论较为一致。医生通常会建议手术切除子宫肌瘤，值得思考的是，对于部分患者可否使用药物治疗代替手术治疗。）