2016年1月，发表于《Blood》的一项研究考察了西罗莫司治疗儿童自身免疫性多系血细胞减少症的疗效。结果显示，西罗莫司可以使多数难治性多向自身免疫性血细胞减少症儿童产生持久性应答。

标准治疗方法治疗自身免疫性多系血细胞减少症经常显得非常棘手。因为这些标准治疗方法需要长期使用毒性较强而效果有限的免疫抑制药物。研究人员分析了一项多中心前瞻性临床试验中30名使用西罗莫司作为单一治疗的患者的数据。所有自身免疫性淋巴细胞增生综合征（ALPS）的儿童（12人）都达到了持续性的完全缓解（CR），包括西罗莫司起始治疗的1~3个月内自身免疫性疾病、淋巴结肿大、脾肿大的快速改善。多数患者再也检测不到双阴性T细胞，但是能检测到其他淋巴细胞群，表明西罗莫司的靶向可能作用于双阴T细胞。研究人员也治疗了12名继发于常见变异型免疫缺陷病（CVID）、Evans综合征（ES）或系统性红斑狼疮（SLE）的多系血细胞减少症患者，其中多数实现了CR（8人），但是达到CR的时间通常比ALPS患者的长。6名单系自身免疫性血细胞减少症儿童接受了治疗，仅有2人应答。西罗莫司的耐受性良好，副作用少。所有响应的患者仍维持治疗超过1年（中位2年；范围，1~4.5年）。综上所述，西罗莫司可以使多数难治性多系自身免疫性血细胞减少症儿童达到CR和持续性缓解。ALPS患者的应答最好，这表明西罗莫司可以作为需要长期治疗患者的一线节制激素治疗药物。其他的多系自身免疫性血细胞减少症队列研究的结果令人欣喜，应该考虑在患SLE、ES和CVID的儿童中使用西罗莫司。

（选题审校：陈恳 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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