幼年型类风湿关节炎（JRA）是小儿时期一种常见的结缔组织病，以慢性关节炎为其主要特点，可伴有全身多系统损害。2016年9月，发表在《Ann Rheum Dis》的研究评估了托珠单抗对于幼年特发性关节炎患者的安全性和有效性。

目的：在日本真实的临床环境中评估托珠单抗（TCZ）对于幼年特发性关节炎（sJIA）患者的安全性和有效性。

方法：从2008年4月至2012年2月，以及2008年4月以前参加过临床试验的开始使用TCZ的患有sJIA的儿科病人在日本注册监察计划中登记。收集了52周的安全性和有效性参数。

结果：在登记的417名患者中，平均年龄为11.2岁，48%为女性。TCZ曝光为407.0患者年（PYs）。基线皮质类固醇使用比临床试验更高。不良事件（AEs）总数的比例和严重不良事件（SAEs）总数的比例分别为224.3/100PYs和54.5/100PYs。SAEs的数量比此前报告的更高。最频繁的AEs和SAEs为传染和大范围感染（分别为69.8/100PYs和18.2/100PYs）。55位患者中出现74例严重感染（18.2/100PYs），比此前报告的更高。24位患者出现26例巨噬细胞活化综合征事件（6.4/100PYs）。从基线到52周，发热和皮疹症状改善（分别为54.6%到5.6%和43.0%到5.6%）。在4周、8周和52周，分别有90.5%、96.2%和99.0%的患者达到了正常的C反应蛋白水平。

结论：这些一手的具体数据显示TCZ的耐受性良好。sJIA患者表现出可接受的安全性和有效性。SAEs和严重感染的高发率或许由于个体差异。例如皮质类固醇的使用和并发症，患者登记人数介于在此前报道的临床试验和此研究之间。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26644233

（选题审校：门鹏 编辑：王英泽）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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