长春新碱是夹竹桃科植物长春花中提取出的生物碱，因抗肿瘤作用良好，目前其制剂作为临床抗肿瘤药物。2016年8月，发表在《J Clin Oncol》上的研究对长春新碱在未接受过治疗的儿童中的活性进行了评估。

目的：长春新碱单一治疗已经表现出在初始化疗和/或放疗失败的儿童低级别胶质瘤（PLGG）患者中具有良好的活性和低毒特征。本研究旨在评估长春新碱在未接受过治疗的儿童中的活性。

患者和方法：具有不可切除的和/或未接受过治疗的进行性PLGG的＜18岁的患者符合研究标准。每周静脉给药一次6mg/m2的长春新碱，共70周。研究人员确定了视力、生活质量、神经纤维瘤病1型（NF1）状态、BRAF突变/融合状态，及其与结局的相关性。

结果：44名患者纳入到本研究中，中位8岁（范围，0.7~17.2岁）。多数患者具有视交叉/下丘脑肿瘤（55.5%），13名患者具有NF1（24.1%）。最常见的组织学表现为毛细胞型星形细胞瘤（46.3%）。17名患者仅使用放射学标准确诊。集中审查了对化疗的最佳应答，应答率为25.9%（完全、部分或最小应答）。47名患者（87.0%）实现了疾病稳定（完全、部分或最小应答或稳定疾病）。20%的视神经胶质瘤患者视觉改善。整个队列的5年总生存率和无进展生存率（PFS）分别为94.4%（95% CI，88.5%~100%）和53.2%（95% CI，41.3%~68.5%）。与无NF1的患者（42.0%；95% CI，29.1%~60.7%）相比，NF1患者具有显著性佳的PFS（85.1%；95% CI，68.0%~100%）（P=0.012）。＜3岁或＞10岁与较差结局不相关。治疗的耐受性良好，治疗期间生活质量未受影响。试验中，BRAF改变和结局之间没有相关性。

结论：每周一次长春新碱在未接受过治疗的PLGG儿童中耐受性良好。其总体生存率和PFS与当前的治疗相当，但具有良好的毒性特征，并可维持生活质量。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27573663

（选题审校：韩茹 编辑：吴刚）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：根据CBTRUS统计，恶性胶质瘤约占原发性恶性脑肿瘤的70%，可见胶质瘤的发生率确实较高。此前有研究用长春新碱诱导胶质瘤细胞的耐药性。）