芳香酶抑制剂是激素受体阳性局部晚期或转移性乳腺癌的一种标准治疗方案，但如今这一方案受到受到挑战。2016年12月，发表在《Lancet》上的一项国际随机、双盲、3期试验研究显示，治疗激素受体阳体的晚期乳腺癌（FALCON），氟维司群相较阿那曲唑疗效更佳。

背景：芳香酶抑制剂是激素受体阳性局部晚期或转移性乳腺癌的一种标准治疗方案。本研究旨在调查与阿那曲唑相比，选择性雌激素受体的降解物氟维司群能否改善没有接受过内分泌治疗的绝经患者的无进展生存期。

方法：在这项3期、随机、双盲试验中，研究者招募了符合条件的组织学证实的雌激素受体阳性或孕激素受体阳性或两者均阳性的局部晚期或转移性乳腺癌患者，患者来自于20个国家的113个教学医院和社区医疗中心。符合条件的患者未接受过内分泌治疗且标准行为状态评分为0～2分，并且至少有一处可测量的或不可测量的病变。采用计算机生成的随机数表，患者被随机分配（1:1）至接受氟维司群（肌肉注射500 mg；0天、14天、28天，然后每28天注射一次）或阿那曲唑（每日口服1 mg）。主要终点指标为通过1.1版的实体瘤反应评价标准来确定有意向治疗人群因疾病恶化进行手术或放射治疗干预的无进展生存期、或任何原因导致的死亡。对所有接受至少一个疗程随机治疗（包括安慰剂）的患者的安全性结局进行了评估。这项试验在ClinicalTrials.gov注册，编号为NCT01602380。

结果：在2012年10月17日至2014年7月11日期间，524名患者被纳入至这项研究。其中，462名患者被随机分配（230名接受氟维司群和232名接受阿那曲唑）。氟维司群组患者的无进展生存期明显长于阿那曲唑组患者（风险比[HR] 0.797，95%CI 0.637～0.999，P=0.0486）。氟维司群组患者的中位无进展生存期为16.6个月（95%CI 13.83～20.99），而阿那曲唑组患者为13.8个月（11.99～16.59）。最常见的不良反应是关节痛（氟维司群治疗的患者中有38例[17%]，阿那曲唑组的患者有24例[10%]）、潮热（氟维司群组患者中有26例[11%]，阿那曲唑组患者有24例[10%]）。16（7%）例/228例接受氟维司群治疗的患者和11（5%）例/232例接受阿那曲唑治疗的患者因不良事件而终止试验。

结论：对于先前未接受过内分泌治疗的激素受体阳性的局部晚期或转移性乳腺癌患者，与这些患者的一线治疗标准治疗药物-第三代芳香化酶抑制剂相比，氟维司群具有优越的疗效并可作为首选治疗药物。

基金：AstraZeneca

（选题审校：何娜 编辑：贾朝娟）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：从经济学的角度考虑氟维司群的价钱也较阿那曲唑便宜）
 

相关链接：Lancet. 2016 Dec 17;388(10063):2997-3005.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27908454