是药三分毒，某些疾病的某些药物治疗或许并非那么尽如人意。2017年1月，发表在《N Engl J Med.》的一项随机、双盲、安慰剂对照试验就表明，在偏头痛的儿童和青少年中，阿米替林、托吡酯和安慰剂在头痛频率或头痛相关残疾上没有显著性差异。该治疗药物与较高的不良事件发生率相关。

背景：哪种药物可用于预防儿童偏头痛还未明确。

方法：研究人员进行了一项阿米替林（1mg/kg体重/天）、托吡酯（2 mg/kg体重/天）和安慰剂治疗8~17岁偏头疼儿童和青少年的随机、双盲、安慰剂对照试验。患者按照2:2:1的比例随机分配到任何一种治疗药物或安慰剂的组中。首要结局指标为28天基线期与24周试验的最后28天相比的头痛天数相对减少50%或更多。次要结局指标为头痛相关残疾、头痛天数、试验完成者的人数、治疗期间出现的严重不良事件。

结果：总共361名患者随机分组，其中328人纳入到首要疗效分析中（阿米替林组132人，托吡酯组130人，安慰剂组66人）。该研究进行中期分析后，因无效，早于预期试验所需时间得出结论。在首要结局上，组间没有显著性差异，其中阿米替林组52%的患者发生首要结局，托吡酯组为55%，安慰剂组为61%（阿米替林vs安慰剂的P=0.26；托吡酯vs安慰剂的P=0.48；阿米替林vs托吡酯的P=0.49）。在头痛相关残疾、头痛天数、完成24周治疗的患者百分比上，无显著的组间差异。接受阿米替林或托吡酯治疗的患者比安慰剂治疗的患者具有较高的严重不良事件发生率，包括阿米替林组的疲劳（30% vs 14%）和口干（25% vs 12%），托吡酯组的感觉异常（31% vs 8%）和体重减轻（8% vs 0%）。阿米替林组有3例患者具有情绪改变的严重不良事件，托吡酯组的1例患者尝试自杀。

结论：24周期间，在偏头痛的儿童和青少年中，阿米替林、托吡酯和安慰剂在头痛频率或头痛相关残疾上没有显著性差异。该治疗药物与较高的不良事件发生率相关。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27788026

（选题审校：应颖秋 编辑：吴刚）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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