30%～50%的儿童自身免疫性溶血性贫血（AIHA）病例需要二线免疫抑制治疗。利妥昔单抗正是在这种情况下出现的。2017年6月，发表在《Br J Haematol.》的一项法国前瞻性队列研究调查了利妥昔单抗作为二线疗法治疗儿童AIHA的获益及风险。

该项前瞻性、全国性研究报告了AIHA和AIHA伴血小板减少综合征（ES）儿童中利妥昔单抗的临床实践、疗效和耐受性。2000年至2014年，61例患者使用利妥昔单抗。从确诊至使用利妥昔单抗的中位间隔时间为9.9个月[四分位间距（IQR）1.6～28.5]。46例患者产生应答（75%），6年无复发生存率（RFS）为48%。20例患者在中位10.8（IQR 3.9～18.7）个月复发，44/61（72%）的儿童使用利妥昔单抗允许停用类固醇。在AIHA患者中，完全应答和6年RFS显著高于伴发ES的患者（P＜0.05）。61例患者中10例为婴儿，7例产生应答，6年RFS为71%。在使用利妥昔单抗前，无免疫球蛋白替代的患者中，4例仍然使用替代。5例患者死亡，包括1例可能潜在原因是利妥昔单抗的患者。这一针对儿童AIHA患者的大型观察性序列建立了利妥昔单抗的获益-风险比，允许停用类固醇，长期应答者占37%，主要为AIHA患者。所有亚组患者均从中获益。这一长期结果显示基线受到新型治疗方法的挑战。

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28444729

（选题审校：梁舒瑶 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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