2017年7月，发表在《Neurology》的一项研究，调查了肌酸是否能延缓早期亨廷顿病（HD）成年患者的进行性功能衰退。结果显示，肌酸治疗对延缓功能性衰退没有益处。

目的：调查肌酸给药是否能延缓早期亨廷顿病（HD）成年患者的进行性功能衰退。

方法：研究者对每日使用最多40 g的一水肌酸、持续48个月的I和II期HD受试者开展了一项多中心、随机、双盲、安慰剂-对照研究。主要结局测试指标是基线和随访结束期间总功能能力变化率（TFC）。次要结局测试指标包括额外临床评分、耐受性和生活质量的变化。根据不良事件和实验室研究评估安全性。

结果：在北美、澳大利亚和新西兰的46个站点中，553名受试者被随机分配至肌酸组（n=275）或安慰剂组（n=278）。试验计划招募650名患者，但因首次期中分析无获益后而停止。肌酸组主要结局测试指标（TFC）中估算的衰退率是0.82点/年，安慰剂是0.70点/年，支持安慰剂（95%置信区间-0.11～0.35）。肌酸组受试者不良事件多于安慰剂组，包括死亡。亚组分析证实，男性和女性对肌酸治疗反应不同。

结论：该研究数据不支持使用肌酸延缓早期主要HD的功能衰退。

临床试验识别码：NCT00712426。

证据分类：本研究为早期症状性HD患者提供II类证据，一水肌酸对延缓功能性衰退没有益处。

（选题审校：易湛苗 编辑：贾朝娟）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）
 

原文链接：Neurology. 2017 Jul 12. pii: 10.1212/WNL.0000000000004209.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28701493