2017年7月，发表在《Circulation》的一项研究调查了瑞舒伐他汀用于杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）儿童对颈动脉内膜中层厚度的影响。

背景：杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）是一种常染色体显性疾病，导致过早出现动脉粥样硬化。HeFH儿童表现为颈动脉内膜中层厚度（IMT）增加，出现动脉粥样硬化的早期征兆。在该研究中，研究者评价了2年瑞舒伐他汀治疗对HeFH儿童颈动脉IMT的影响。

方法：患有HeFH、低密度脂蛋白胆固醇＞4.9mmol/L或＞4.1 mmol/L合并其他风险因素的儿童（年龄，6～＜18岁）使用2年瑞舒伐他汀，以5 mg每日1次开始，随后剂量增加至10 mg（年龄，6～＜10岁）或20 mg（年龄，10～＜18岁）。通过基线、12个月和24个月的超声检查，评价所有患者以及以年龄匹配的其未影响的兄弟姐妹的颈动脉IMT情况。测量左右两侧颈动脉的3处IMT（颈动脉、颈动脉球、颈内动脉）。使用线性混合模型，评价HeFH儿童与其未受影响的兄弟姐妹之间颈动脉IMT的差异。校正不同年龄、性别、颈动脉部位和家族关系的P值。

结果：在基线时，与65例不受影响的兄弟姐妹相比，197例HeFH儿童的平均±SD颈动脉IMT明显更高（分别为0.397±0.049和0.377±0.045 mm；P = 0.001）。在随访2年期间，HeFH儿童颈动脉IMT的变化为0.0054 mm/y（95％置信区间，0.0030～0.0082），不受影响的兄弟姐妹颈动脉IMT的变化为0.0143 mm/y（95％置信区间，0.0095～0.0192）（P= 0.002）。2年后HeFH儿童和未受影响的兄弟姐妹的平均颈动脉IMT的研究结果差异不再显著（分别为0.408±0.043和0.402±0.042 mm，P = 0.2）。

结论：年龄≥6岁的HeFH儿童与其未受影响的兄弟姐妹相比，基线颈动脉IMT显著较高。瑞舒伐他汀治疗2年的HeFH儿童的颈动脉IMT进程增加低于与其未受影响的兄弟姐妹。使用2年瑞舒伐他汀后，没有监测到两组颈动脉IMT存在差异。这些结果支持他汀早期初始治疗对于降低HeFH儿童低密度脂蛋白胆固醇的价值。

试验注册：URL：http://www.clinicaltrials.gov。编号：NCT01078675。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28592434

（选题审校：闫盈盈 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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