吡非尼酮和尼达尼布在非临床试验患者中的真实世界的耐受性尚未得知。2017年8月，发表在《Respirology》的一项回顾性图表审查研究调查了临床实践中，吡非尼酮和尼达尼布治疗肺纤维化的耐受性和不良药物反应。

背景和目的：吡非尼酮和尼达尼布在非临床试验患者中的真实世界的耐受性尚未得知。许多肺纤维化的患者具有明显的药物相关并发症或被临床试验拒之门外的基线特征。

方法：研究人员进行了一项回顾性图表评价研究，研究对象为2014年9月~2016年2月使用尼达尼布或吡非尼酮治疗肺纤维化（任何病因）的患者。总共186名患者入组：吡非尼酮129人，尼达尼布57人，吡非尼酮的随访期为52±17周，尼达尼布为41±15周。首要结局指标为因不良事件造成的停药率。

结果：患者基线具有显著的呼吸损伤，63%需要家庭氧疗，一氧化碳平均扩散容量（DLCO）为预测值的36±14%。因不良事件而导致的停药率分别为20.9%（吡非尼酮）和26.3%（尼达尼布）。吡非尼酮和尼达尼布的停药率与相应的大型临床试验的结果无显著性差异（ASCEND/CAPACITY，INPULSIS 1和2）。吡非尼酮发生最多的不良事件为恶心（26.4%）、皮疹/光敏（14.7%）、消化不良/胃食管反流病（GERD）（12.4%）。尼达尼布最常发生的不良事件是腹泻（52.6%）和恶心（29.8%）。

结论：常规临床实践中，尽管患者的呼吸系统损伤程度较高并且药物相关并发症也较多，但是肺纤维化患者对尼达尼布或吡非尼酮的药物耐受性和不良事件特征与大型临床试验中的患者相似。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28317233

（选题审校：徐晓涵 编辑：常路）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）