2017年10月，发表在《BMJ》的一项2009~2013年批准药物的回顾性队列研究调查了欧洲药品管理局（EMA）批准的抗肿瘤药物对总生存期和生活质量获益的证据可及性。结果表明，EMA2009~2013年间批准的大部分抗肿瘤药物进入市场时缺乏延长患者生存时间或改善患者生存质量的证据。

目的：旨在确定在欧洲批准的抗肿瘤药物的总生存期和生活质量获益数据的可及性。

设计：回顾性队列研究。

资料来源：EMA 2009~2013年间批准的抗肿瘤药物的公开访问监管和科研报告。

主要结局测量：抗肿瘤药物关键的上市后试验的不同设计特征（随机、交叉、盲法）、对照和终点结局。抗肿瘤药物获批时和上市后对总生存期或生活质量获益的可及性及程度。使用经过验证的欧洲肿瘤内科协会临床获益量表（ESMO-MCBS）评估发表的抗肿瘤药物研究所报道的获益的临床价值。

结果：在2009~2013年，EMA批准使用了针对68个适应症的48种抗肿瘤药物。其中，8个适应症（12%）基于单臂研究获批。获批上市时，68个适应症中有24个（35%）的生存期显著延长。对总生存期获益程度的范围从1.0~5.8个月（中位2.7个月）。获批上市时，68个适应症中有7个（10%）的生活质量改善。在获批上市时没有证据表明具有生存获益的44个适应症中，3个适应症（7%）在之后的上市后阶段表现出生命延长的证据，5个适应症（11%）表现出对生活质量的获益。EMA批准的68个适应症中，在中位5.4年的随访期（最短3.3年，最长8.1年）中，仅有35个适应症（51%）表现出可显著改善生存期或生活质量，而33个（49%）仍然不确定。在可使用ESMO-MCBS工具进行生存获益评分的23个适应症中，少于一半的适应症（11/23，48%）具有临床意义。

结论：对于2009~2013年EMA批准的抗肿瘤药物的系统评价表明，大多数上市的抗肿瘤药物没有生存期或生活质量获益的证据。最短上市后3.3年，仍然没有结论性证据表明，这些药物延长或改善了多数癌症适应症患者的生命。只有很少量的药物是相对于现有药物和安慰剂来说有生存获益的。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28978555

（选题审校：徐晓涵 编辑：常路）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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