目前支持左旋咪唑预防激素敏感型原发性肾病综合征（SSINS）复发安全有效的证据少之又少。2018年2月，发表在《Kidney International》的一项研究评估了SSINS患儿使用左旋咪唑治疗1年的有效性和安全性以及复发频率。

在预防SSINS复发中，左旋咪唑被认为是毒性最小且最便宜的非甾体药物。然而，由于既往随机临床试验具有方法学的局限性，因此支持此论断的证据有限。

因此，研究者进行了一项国际性、多中心、安慰剂对照、双盲、随机临床试验，旨在再评估其在预防SSINS患儿复发中的作用。研究者评估了SSINS患儿使用左旋咪唑治疗1年的有效性和安全性以及复发频率。主要分析队列由6个国家的99例患儿组成。

左旋咪唑治疗开始后的100天~12个月，与安慰剂组相比，左旋咪唑组的患儿复发时间（主要终点）显著增加（风险比，0.22；95% CI，0.11~0.43）。更为显著的是，治疗12个月后，安慰剂组6%的患儿vs左旋咪唑组的26%患儿仍处于缓解期。

期间，最频繁发生的可能与左旋咪唑相关的严重不良事件（4/50例）为无症状性中度嗜中性白血球减少症，但其可自行或停药后逆转。

因此，在SSINS和频繁复发的患儿中，与仅用泼尼松相比，左旋咪唑治疗1年期间，可延长复发时间，也会预防复发。然而，出于安全性考虑，必须定期血液控制。

（选题审校：安雅晶 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）