2018年3月，发表在《JAMA Pediatr》的一项由于德国、美国和瑞士科学家进行的随机、多中心试验，考察了雷珠单抗不同剂量治疗早产儿视网膜病变（ROP）的安全性和有效性。

重要性：抗血管内皮生长因子（VEGF）疗法是ROP的新型治疗选择。缺乏剂量、疗效和安全性相关数据。

目的：考察低剂量雷珠单抗抗VEGF疗法的有效性和安全性，雷珠单抗较标准治疗贝伐珠单抗具有显著更短的半衰期。

设计、地点和受试者：这项在德国9个科研医疗中心开展的随机、多中心、双盲、研究者发起的试验比较了双侧侵袭性后部ROP；1区1期ROP合并病变，2期ROP合并病变，或3期合并或不合并病变；或2区3期ROP合并病变婴儿使用雷珠单抗0.12 mg vs 0.20 mg。2014年9月至2016年8月招募患者。筛选20例婴儿，19例被随机化。

干预：所有婴儿每只眼睛接受1次基线雷珠单抗注射。至少28天后，如果ROP复发，则允许再次注射。

主要结局和测量指标：主要终点为24周时不需要抢救疗法的婴儿数量。关键次要终点包括发生事件时间分析、生理性血管生成进展，以及血浆VEGF水平。专家委员会对ROP阶段进行照片记录，并进行评价。

结果：纳入19例ROP婴儿（9例[47.4%]女性；首次治疗时中位月经后孕龄[区间]，36.4[34.7~39.7]周），其中，3例婴儿在研究期内死亡（0.12 mg组1例，0.20 mg组2例）。在生存的婴儿当中，0.12 mg组8例（88.9%）（0.12 mg组17只眼睛[94.4%]，）儿童，0.20 mg组6例（85.7%）（13只眼睛[92.9%]）不需要抢救治疗。0.12 mg组的生理性视网膜内血管形成更好。两组的VEGF血浆水平没有差异。

试验注册：网站：clinicaltrials.gov，识别号：NCT02134457和clinicaltrialsregister.eu 识别号：2013-002539-13.

英文链接 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29309486

（选题审校：何娜 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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