2018年1月，美国、加拿大和英国科学家在《Haematologica》发表了新诊断为急性髓系白血病（AML）的65岁或以上患者使用连续高剂量来那度胺、序贯阿扎胞苷和来那度胺或阿扎胞苷的随机研究。

背景：老年AML的治疗与较差的结局相关，这是由于老年对强化治疗的耐受性差、具有抵抗性疾病和合并症。

方法：这项多中心、随机、开放性2期试验比较了新诊断为AML的65岁或以上的患者中，3种治疗策略的安全性和有效性：1）连续高剂量来那度胺（15例）；2）序贯阿扎胞苷+来那度胺（39例）；和3）仅阿扎胞苷（34例）。有效性终点为1年生存率。

结果：中位年龄为76岁（范围，66~87岁）。13人（15%）之前患有骨髓增生异常综合征，41人（47%）具有不良细胞遗传学突变。高剂量来那度胺、序贯阿扎胞苷+来那度胺和仅阿扎胞苷的1年生存率分别为21%（95% 置信区间[CI]：0，43%）、44%（95% CI：28，60%）和52%（95% CI：35，70%）。持续高剂量来那度胺方案的耐受性较差，造成较高的早期治疗停止率。接受连续高剂量来那度胺的患者的前4个月死亡风险最高；此后的死亡风险相似。

结论：这些数据并未支持在新诊断为AML的65岁或以上的患者中，连续高剂量来那度胺或序贯来那度胺+阿扎胞苷优于传统剂量和方案的仅阿扎胞苷。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29097499

（选题审校：谈志远 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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