2018年6月，发表在《Leukemia》的一项由德国、荷兰、意大利、丹麦等国学者进行的III期试验，考察了一线伊马替尼治疗慢性粒细胞白血病（CML）儿童和青少年的效果。

背景：仅在30~50名患者的小型队列中报道过伊马替尼治疗CML儿童患者的前瞻性数据。本研究旨在一个大型儿童队列中，评估酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗vs标准治疗的有效性。

方法和结果：前瞻性III期试验中，总共156名新确诊为CML的患者（年龄范围1.3~18.0岁，中位13.2岁，男性91人[58.3%]；慢性期[CML-CP] 146人，加速期[CML-AP] 3人，急变期[CML-BP] 7人）接受伊马替尼前线治疗（分别为300/m2、400/m2和500mg/m2）。研究人员对148名具有完整数据的儿童和青少年分析了治疗应答、无进展生存期、治疗失败原因、不良反应。CML-CP患者18个月时的无事件生存率（中位随访25个月，范围，1~120）为97%（95% 置信区间[CI]，94.2~99.9）。根据2006 ELN标准，分别有98%、63%和59%的患者实现3个月时的完全血液学应答、12个月时的完全细胞遗传学应答（CCyR）、18个月时的主要分子应答（MMR）。36个月时，86%的患者实现CCyR，74%实现MMR。38名患者（27%）因应答不满意或不耐受（9人）而伊马替尼治疗失败。

总体来说，28/148名患者（19%）进行了干细胞移植（SCT）。在SCT亚组中，2/23例患者被诊断为CML-CP，0/1为CML-AP，2/4为CML-BP。有3人死于复发，2人死于SCT相关并发症。

结论：该大型儿童试验拓展和证实了小型系列研究的数据，即一线伊马替尼在儿童中是高度有效的。

（选题审校：谈志远 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：CML平均发病年龄在60岁左右，但逐渐呈年轻化，该研究为支持儿童患者一线使用伊马替尼提供了新的证据。）