2018年12月，美国和加拿大学者发表在《N Engl J Med》的一项研究，在未经治的慢性淋巴细胞白血病（CLL）老年患者中，比较了伊布替尼方案和化学免疫疗法。

背景：2016年，伊布替尼已经被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于未经治的慢性淋巴细胞白血病患者的治疗，但是未与化学免疫疗法进行过比较。研究者进行了一项3期试验，旨在评估伊布替尼单药或联合利妥昔单抗，与化学免疫治疗相比的有效性。

方法：65岁或以上的未经治的慢性淋巴细胞白血病患者随机分配到苯达莫司汀+利妥昔单抗组、伊布替尼组或伊布替尼+利妥昔单抗组。首要终点为无进展生存期。在满足方案定义的有效性阈值后，联盟数据和安全监测委员会决定发布数据。

结果：总共183人分配到苯达莫司汀+利妥昔单抗组，182人分配到伊布替尼组，182人分配到伊布替尼+利妥昔单抗组。仅有苯达莫司汀+利妥昔单抗实现了中位无进展生存期。2年时，估计的无进展生存率分别为：苯达莫司汀+利妥昔单抗74%，并且伊布替尼单药（87%；疾病进展或死亡的风险比[HR]，0.39；95% 置信区间[CI]，0.26~0.58；P＜0.001）和伊布替尼+利妥昔单抗（88%；HR，0.38；95% CI，0.25~0.59；P＜0.001）的无进展生存期（PFS）患者百分比较高。伊布替尼+利妥昔单抗组和伊布替尼单药组在无进展生存期上无显著的组间差异（HR，1.00；95% CI，0.62~1.62；P=0.49）。中位随访38个月，3个治疗组在总生存期上无显著差异。苯达莫司汀+利妥昔单抗组（61%）比伊布替尼组或伊布替尼+利妥昔单抗组（分别为41%和39%）的3、4或5级血液系统不良事件发生率高，而苯达莫司汀+利妥昔单抗组（63%）比包含伊布替尼的方案（每个方案均为74%）的3、4或5级非血液系统不良事件发生率低。

结论：未经治的慢性淋巴细胞白血病老年患者中，在无进展生存期上，伊布替尼治疗优于苯达莫司汀+利妥昔单抗治疗。伊布替尼单药和伊布替尼+利妥昔单抗间，在无进展生存期上无显著差异。（ClinicalTrials.gov number, NCT01886872）

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30501481

（选题审校：应颖秋 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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