川崎病作为一种病因不明、相对罕见的自身免疫性疾病，可累及冠状动脉。静注免疫球蛋白（IVIG）为预防冠状动脉异常的重要手段。然而，IVIG并非总是有效。2019年3月，发表在《Lancet》上的一项研究，考察了IVIG联合环孢素预防IVIG无反应风险增加的川崎病患者冠状动脉异常的初步治疗效果。

背景：遗传学研究显示，可激活T细胞通路的钙核因子的上调可能参与了川崎病的发病。研究者旨在评估一种针对这一通路的免疫抑制剂环孢素，用于川崎病患者预防冠状动脉异常的安全性和有效性。

方法：2014年5月29日至2016年12月27日间，研究者在日本22家医院开展了一项随机、开放标签、终点设盲的试验。预计静脉免疫球蛋白（IVIG）无应答风险较高的患者被随机分配至IVIG联合环孢素（每日5 mg/kg，共5日；研究治疗组）或IVIG（传统治疗组）组，按风险评分、年龄和性别分层。主要终点是12周试验中按照日本标准冠状动脉异常的发生率，评估至少接受一剂研究药物且治疗期间至少访问一次研究机构的受试者。本试验已在日本医学协会临床试验中心注册，注册号为JMA-IIA00174。

结果：研究者招募了175名受试者。1名患者在纳入后退出了研究，1名患者（研究治疗组）因丢失心电图数据在分析时被排除。研究治疗组冠状动脉异常发生率低于常规治疗组（86名患者中12名[14%] vs 87名患者中27名[31%]，风险比0.46；95%CI 0.25～0.86；p=0.010）。两组间不良事件发生率没有差异（9% vs 7%；p=0.78）。

结论：对IVIG无应答风险高的川崎病患者，IVIG联合环孢素的主要疗法预防冠状动脉结局安全有效。

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30853151

（选题审校：何娜 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）