尽管多数儿童急性淋巴细胞白血病患者通过化疗可以治愈，但对于一少部分复发风险高的患者，生存率仍差强人意。强化治疗策略是否可以改善他们的4年无疾病生存率？2019年5月，发表在《Haematologica》的一项研究对此进行了探索。

背景：目前通过化疗，约90%的儿童急性淋巴细胞白血病患者可以治愈。但是，复发风险高的亚组患者可能治疗后4年无疾病生存率＜80%；这部分患者适合采用旨在提高生存率的强化治疗策略。AALL1131试验旨在以随机方式考察同改良Berlin-Frankfurt-Münster方案（对照组）相比，使用环磷酰胺/依托泊苷替代（实验组1）是否能改善复发风险极高的B细胞急性淋巴细胞白血病儿童、青少年和年轻人的4年无疾病生存率。

方法和结果：将新诊断的年龄为1～30岁的复发风险极高的B细胞急性淋巴细胞白血病患者，以1:2的比例，随机分配至对照组和实验组1。实验组1的患者在第2部分巩固和延迟强化期间给予环磷酰胺（1-5日440 mg/m2）/依托泊苷（1～5日100 mg/m2）。纳入前瞻性中期监测有效和无效的规则，无效定义为单边P值≥0.7664。使用截至2017年12月31日的数据，4年无疾病生存率是85.5±6.8%（对照组）vs 72.3±6.3%（实验组1）（P值=0.76）。两组间3/4级不良事件没有显著差异。

结论：儿童肿瘤组AALL1131试验（NCT02883049）中，极高风险B细胞急性淋巴细胞白血病患者，在第2部分巩固和延迟强化期间随机分配至环磷酰胺/依托泊苷替代治疗，不能改善无疾病生存率。

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30545921

（选题审校：谈志远 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）