早产儿视网膜病变（ROP）是新生儿视网膜血管异常增殖所致的疾病，可引起视网膜剥脱和失明。2019年10月，德国、意大利、英国等国学者发表在《Lancet》的一项开放性、随机、对照试验RAINBOW，比较了雷珠单抗vs激光疗法治疗极低出生体重早产儿视网膜病变的有效性和安全性。

抗血管内皮生长因子药物治疗ROP 应用日益广泛但研究数据甚少

与激光治疗相比，玻璃体腔注射给予抗血管内皮生长因子药物相对简单，治疗时间大大缩短，实施治疗所需资源和专业知识更少，而且通常不需麻醉。

然而，玻璃体内注射药物会增加眼内感染风险，需要更长且更频繁的随访，治疗后可能出现视网膜异常，并潜在影响局部和全身发育。

尽管全球用抗血管内皮生长因子药物治疗ROP越来越普遍，但有关眼部疗效、适当的药物和剂量、重新治疗的需求、可能的长期全身反应等研究数据很少。

极低出生体重新生儿ROP：雷珠单抗0.2mg治疗优于激光治疗

发表在《Lancet》的该项随机、开放性、优效性、多中心、3组、平行组研究，评估了玻璃体内注射雷珠单抗vs激光治疗对ROP的有效性和安全性。

该研究在26个国家的87个新生儿眼科中心进行。

研究者筛选出出生体重＜1500g并满足视网膜病变治疗标准的婴儿，按照1:1:1的比例，随机分配至单次双侧玻璃体内给药雷珠单抗0.2mg、雷珠单抗0.1mg或激光治疗组中。使用计算机交互响应技术，根据病区和地理区域进行分层。

主要结局指标为24周时或24周前无活性视网膜病变的存活率、无不良结构性结局、或不需要不同治疗模式（雷珠单抗0.2mg对激光治疗具有优效性的双侧α=0.05）。根据意愿治疗进行分析。

研究时限为2015年12月31日~2017年6月29日，225名参与者被随机分组（雷珠单抗0.2mg组74人，雷珠单抗0.1mg组77人，激光治疗组74人）。

治疗前7人撤出（三组分别为1、1和5人），17人未完成24周的随访，包括每组发生的4例死亡。214人评估了主要结局（三组分别为70、76和68人）。

雷珠单抗0.2mg、0.1mg和激光治疗组分别有56/70人（80%）、57/76人（75%）和45/68人（66%）治疗成功。使用分层检验策略，与激光治疗相比，雷珠单抗0.2mg的治疗成功比值比（OR）为2.19（95% CI，0.99~4.82；P=0.051），0.1mg为1.57（0.76~3.26）；0.2mg vs 0.1mg的OR为1.35（0.61~2.98）。

发生不良结构性结局的婴儿，雷珠单抗0.2mg有1人，0.1mg组为5人，激光治疗为7人。死亡、严重和不严重全身不良事件、眼部不良事件，3组间均匀分布。

因此，ROP治疗中，雷珠单抗0.2mg优于激光治疗，与激光治疗相比，不良眼部结局更少，24周安全性在可接受范围内。

雷珠单抗用于5岁以内患儿 正在研究中

在RAINBOW研究中，在全球范围内，雷珠单抗治疗ROP有效且耐受性良好。与激光治疗相比，玻璃体腔注射雷珠单抗0.2mg使得更高比例婴儿获得成功结局，不排除雷珠单抗优于激光治疗。尤其是，与雷珠单抗0.1mg或激光治疗相比，雷珠单抗0.2mg治疗组眼睛结构不良结局更少。

正在进行的扩展研究，将进一步确定5岁以内患儿的功能性结局和安全性。在早产儿全体中观察到的全身安全性与预期一致，而在成人中观察到的眼睛不良事件与雷珠单抗的既定情况一致。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31522845

（选题审校：王楚慧 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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