由于缺乏科学证据，儿童中合理用药受到限制。药物的标签外使用是儿科临床实践中的关键问题，因此对儿科临床试验的需求十分迫切。目前，中国儿科药物试验注册状态的调查数据仍然相对缺乏，因此迫切需要相关研究。2020年3月，发表在《BMJ Paediatr Open》的一项研究，揭开了我国儿科药物临床试验的现状。

儿科药物临床试验不足会伤害孩子

基于临床用药时，儿童与成人之间的机体、组织功能等方面的差异，使得一部分适用于成人的药物不一定适用于儿童。儿科药物临床试验不足，会增加儿童发生药物不良反应（ADR）的风险。

由于有关儿童处方的信息很少，临床医生通常会为儿童处方未经批准的适应症或药物剂型。ADR监测数据显示，与成人的6.9%相比，中国儿童的ADR率为12.9%，其中新生儿更是高达为24.4%。

根据世界卫生组织2010年的统计，由于缺乏安全有效的药物，每年约760万5岁以下的儿童死亡。不当使用儿科药物会危害儿童的健康，给家庭带来不幸，给社会带来沉重负担。

临床试验是评估药物安全性和有效性以及提供循证医学证据的金标准。儿科药物的临床试验对于儿童合理用药具有重要意义。但是，在中国，儿科药物试验面临复杂的挑战，包括相关政策的支持以及新技术和方法的应用。

中国儿科药物临床试验数据分析

为了支持全球在儿科药物研发方面的研究，并研究中国儿科药物试验的实际情况，发表在《BMJ Paediatr Open》的该项研究，分析了在中国注册的儿科药物试验。

在Clinical Trial.gov和中国临床试验注册中心（Chinese Clinical Trial Registry）数据库中，高级检索功能用于检索截至2019年4月22日的临床试验数据。

分析了15个关键项来描述试验特征，包括：注册号、研究开始日期（年）、资金模式、疾病类型、药物类型、研究阶段、研究设计、样本量、试验组数量、安慰剂组、盲法、实施中心、儿童特异性、新生儿特异性、参与者年龄。

结果显示，在中国总共注册了1388项儿科药物临床试验。儿科药物试验数量随着时间稳步增加，由2005年前的每年少于20增至2012年后每年超过100。

大多数儿科药物临床试验是上市后（n=800，57.6%）、单中心（n=1045，75.3%）、没有盲法（1169，84.2%）的干预性研究（n=1161，83.6%）、由非营利组织资助（n=838，60.4%）。

抗肿瘤药（n=254，18.3%）、抗感染药（n=156，11.2%）和疫苗（n=154，11.1%）的临床试验数量最多。

总之，中国儿科药物试验在近年取得显著进展。应鼓励创新方法和最优化试验设计，以加速儿科药物临床研究。在儿科药物立法的支持下，需要进一步刺激制药公司开展更多高质量的儿科药物临床试验。

儿童用药这件事 真的要谨慎再谨慎！

儿童不是成人的缩小版，儿童器官发育不全、酶系统发育不成熟，特别是对药物反应个体差异很大，用药不当常可致严重不良后果，甚至死亡。

孩子安全无小事，儿童用药安全是大事！在监管机构、科学家和临床医生的共同努力下，应鼓励采用创新的方法和优化试验设计，以加速儿科临床研究，以保障儿童用药安全有效。

（选题审校：闫盈盈 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
BMJ Paediatr Open. 2020 Mar 31;4(1):e000618
Paediatric Drugs Trials in China
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32342015