关于艾美赛珠单抗在重症甲型血友病（HA）儿童患者中使用和监测，目前的真实世界数据较少。2020年7月，发表在《Br J Haematol》的一项研究，对40例重症HA患儿（包括22例非抑制剂患者和9例小于1岁的婴儿）进行了艾美赛珠单抗预防使用的安全性、有效性和实验室监测。

中位随访45周，记录出血、创伤、不良事件和手术。测量治疗前和治疗过程中艾美赛珠单抗水平、活化部分凝血活酶时间（aPTT）值和凝血酶生成。

20例患儿零出血。所有出血均与创伤相关，且出血风险与预防性使用艾美赛珠单抗的时间正相关。12例患者接受16次手术介入治疗，无血栓并发症和微血管病变。艾美赛珠单抗初始治疗后，延长的aPTT值开始正常化，与艾美赛珠单抗血药浓度升高相关。在预防性艾美赛珠单抗治疗后，观察到凝血酶生成的升高，在年龄较小的婴儿中这一数值较低。

预防性使用艾美赛珠单抗安全且耐受性较好。由于所有出血均与创伤相关，实验室监测无法预测出血风险。

本研究结果不支持对使用艾美赛珠单抗的患儿进行凝血酶生成常规监测，但其在外科手术中的使用需要进一步研究。

（选题审校：王冠儒 编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Br J Haematol. 2020 Jul 12.
Emicizumab treatment and monitoring in a paediatric cohort: real-world data
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32656767