来曲唑是第三代非甾体类芳香化酶抑制剂，常用于乳腺癌治疗。2021年9月，中国学者发表在《Br J Clin Pharmacol》的一项研究，分析了中国青春期矮小症男孩超说明书使用来曲唑的有效性、安全性和暴露-效应关系。

目的：最近，来曲唑已经超说明书用于治疗青春期矮小症男孩。来曲唑有效性和安全性的经验主要来自于高加索儿童。由于两个人群间具有相当大的种族差异，因此将该结果简单外推至中国儿童人群会引起质疑。因此，本研究旨在确定中国青春期矮小症男孩使用来曲唑的有效性和安全性，并确定暴露-效应相关性。

方法：41名中国男孩纳入到研究中。患者给予来曲唑片剂（2.5mg）每日一次，联合生长激素，并在治疗1、3、6和12个月后进行随访就诊。从临床检查中获取血浆样本，使用高效液相色谱荧光检测法进行分析。

结果：治疗1年后，35名男孩（88%）预测成人身高增加。然而，9人（22%）出现可能的药物不良反应。预测成人身高从168.4±3.7 cm显著增加至173.0±4.2 cm，而雌激素水平从33.2±7.4 pg/ml降至21.6±7.3 pg/mL。预测成人身高的增量与来曲唑谷浓度显著相关（r=0.39；P=0.01）。

结论：中国青春期矮小症人群使用来曲唑治疗可进一步优化，需要开发更个体化的治疗。

（选题审校：何娜 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Br J Clin Pharmacol. 2021 Sep;87(9):3599-3607.
Off-label use of letrozole in Chinese short pubertal boys: Effectiveness, safety, and exposure-response analysis
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33576060/