肿瘤药物批准后的真实世界安全性/有效性证据很重要。2022年1月，发表在《Clin Pharmacol Ther.》的一项系统评价显示，肿瘤特异性非干预PASSs/PAESs的数量在增加，其中大部分是对安全性/风险的评估。

已经有越来越多的肿瘤药物获得批准。非干预授权后安全性/有效性研究（PASSs/PAESs）旨在为肿瘤药物批准后的安全性/有效性提供真实世界的证据。为了了解目前的情况，研究者全面检索了重要的登记/数据库截至2021年3月1日的相关数据。

研究者发现，要求的研究从2006～2010年的1项增加到2016～2020年的47项。在已确定的78项研究中，50项侧重于安全性/风险评估（64.1%），6项侧重于有效性（7.7%），3项侧重于药物使用（3.8%），1项侧重于疾病流行病学（1.3%），18项侧重于额外风险最小化措施的有效性（23.1%）。

在安全性/风险评估研究中，58.9%的研究集中在非特异性终点指标（例如，不良事件的频率）。关于有效性的研究中，主要结局是总生存率。

总体而言，最常见的要求是关于血管内皮生长因子（受体）抑制剂非特异性终点的安全性/风险评估研究。

在数据来源方面，虽然大多数（71.8%）使用初级数据收集，但越来越多的比例使用二级数据来源。在23项研究设计信息可用的研究中，10项（43.5%）为单组群研究，9项（39.1%）为横断面研究，3项（13.1%）为比较队列研究，1项（4.3%）为巢式病例对照研究。

总之，肿瘤特异性非干预PASSs/PAESs的数量在增加，其中大部分是对安全性/风险的评估。虽然大多数使用的是初级数据收集，但越来越多的研究使用了次级真实世界的数据源。很少有研究进行比较分析，大多数研究使用单臂设计。未来需要努力评估这些研究的结果将如何影响监管决策，并提高临床/转化发展的毒性知识。

（选题审校：田盼辉 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Clin Pharmacol Ther. 2022 Jan;111（1）:155-167
Regulator-Requested Non-Interventional Postauthorization Safety and Effectiveness Studies for Oncology Drugs: A Systematic Review
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34655473/