儿童功能性便秘（PFC）的治疗仍有挑战。2022年3月，《Clin Gastroenterol Hepatol》上发表的一项研究，评估了鲁比前列酮的疗效和安全性，结果显示，鲁比前列酮对PFC可能没用。

背景与目的：PFC是儿童中一个常见的问题，会造成患儿痛苦，并给医疗保健专业人员带来治疗挑战。本研究对PFC患者（6～17岁）进行了一项随机、安慰剂对照试验（研究1），以评估鲁比前列酮的疗效和安全性，然后对完成安慰剂对照阶段的患者进行开放标签扩展研究（研究2）。

方法：研究1（NCT02042183）是一项3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、为期12周的研究，评估鲁比前列酮12μg每天2次（BID）和鲁比前列酮24μg BID的疗效和安全性。研究2（NCT02138136）是研究1的第3阶段、长期、开放标签扩展。在这两项研究中，鲁比前列酮的剂量均基于患者的体重。疗效仅根据研究1进行评估，主要终点指标为整体自发排便（SBM）应答（≥9周增加≥1次SBM/周vs基线和≥3次SBMs/周，包括最后4周中的3周）。

结果：在研究1中，606例患者随机接受治疗（安慰剂：n=202；鲁比前列酮：n=404）。在鲁比前列酮组和安慰剂组之间，未观察到整体SBM应答率有显著的统计学差异（18.5% vs 14.4%；P=0.2245）。鲁比前列酮12μg BID和24μg BID剂在双盲和扩展期均具有良好的耐受性，其安全性与成人研究一致。

结论：在患有PFC的儿童和青少年中，与安慰剂相比，鲁比前列酮在统计学上没有表现出显著的有效性，但其安全性与成人相似。

（选题审校：胡杨 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Clin Gastroenterol Hepatol. 2022 Mar;20(3):602-610.e5.
Lubiprostone for Pediatric Functional Constipation: Randomized, Controlled, Double-Blind Study With Long-term Extension
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33838349/