每年有超过100万儿童罹患结核病，其中近20%死亡，但儿童历来被排除在抗结核治疗的临床疗效试验之外。2022年3月，英国、乌干达、赞比亚等国学者发表在《N Engl J Med》的一项研究，对非洲和印度非重症结核病儿童的短疗程治疗进行比较。

背景：三分之二的结核病儿童都为非重症疾病，在比当前的6个月方案更短的方案下，可以被治愈。

方法：进行了一项开放标签、治疗缩短的非劣效性试验，研究对象为非重症症状性假设药物敏感的涂片阴性结核病儿童，这些儿童来自于乌干达、赞比亚、南非、印度。低于16岁的儿童被随机分配至4个月（16周）或6个月（24周）的标准一线抗结核病治疗的组中，治疗药物根据世界卫生组织（WHO）推荐的儿童固定剂量组合药物。首要有效性结局为72周时不良状态（治疗失败（治疗延期、改变或重新开始，或结核病复发）、治疗期间失访、或死亡的复合），并排除了未完成4个月治疗的参与者（改良意愿治疗人群）。非劣效性边缘为6%。首要安全性结局为治疗期间或治疗后30天3级或以上不良事件。

结果：2016年7月~2018年7月，总共1204名儿童进行随机分组（每组602人）。参与者的中位年龄为3.5岁（范围，2月龄至15岁），52%为男性，11%人类免疫缺陷病毒感染，14%细菌学证实为结核病。72周时的保留率为95%，对分配的治疗方案的依从率为94%。4个月组和6个月组分别有16人（3%）和18人（3%）发生首要结局事件（调整差异，-0.4%；95% CI，-2.2~1.5）。4个月治疗的非劣效性在各意愿治疗分析、符合方案分析和关键次要分析中都一致，包括当分析限制于基线独立判断为患有结核病的958名参与者时（80%）。总共95名参与者（8%）发生3级或以上不良事件，包括15例不良药物反应（当两组的治疗相同时，11例肝脏事件，除了2例，其他都发生在最初的8周内）。

结论：在药物敏感的非重症涂片阴性结核病儿童中，4个月的抗结核病治疗非劣效于6个月的治疗。

（选题审校：应颖秋 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
N Engl J Med. 2022 Mar 10;386(10):911-922
Shorter Treatment for Nonsevere Tuberculosis in African and Indian Children
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35263517/