阿尔茨海默病新药阿杜那单抗通过加速审批途径获得批准上市，但该药每年56000美元的上市价格受到广泛批评。2022年3月，发表在《Neurology》的一项研究显示，该药物的昂贵价格或与其临床获益不符。

背景和目的：阿杜那单抗获得了加速批准，但证据基础相互矛盾，美国食品和药物管理局咨询委员会几乎一致投票否决了批准，每年56000美元的上市价格受到广泛批评。本分析的目的是评估其成本效果。

方法：研究者建立了一个Markov模型，比较阿杜那单抗联合支持性治疗与单独支持性治疗在全生命时间范围中的作用。从医疗系统和改良的社会视角分析结果。该模型跟踪了疾病的严重程度和治疗环境。计算增量成本效果比，并进行阈值分析，以估计阿杜那单抗符合常用成本效果阈值的价格。

结果：使用基于2个关键试验数据汇总的有效性估计，接受阿杜那单抗治疗的患者阿尔茨海默病的前期延长了4个月。在整个生命周期内，从医疗系统的视角来看，使用阿杜那单抗治疗可使每位患者多获得0.154个质量调整生命年（QALY）和0.201个等价值生命年（evLYG），每位患者的额外成本约为204000美元。从改良社会视角来看，增量结果相似。以每年56000美元的上市价格计算，从医疗系统角度来看，每evLYG的成本效果从102万美元到133万美元不等，从改良社会角度来看，每evLYG的成本效果从938000美元到127万美元不等。满足常用成本效果阈值的年度价格范围是2950美元到8360美元，该价格比制造商设定的上市年度价格低85%～95%。仅基于显示获益的那个试验的有效性数据进行计算，平均增量成本大于每QALY 400000美元。

结论：接受阿杜那单抗治疗的患者在花费相当大的成本的情况下，健康结果的改善微乎其微。这导致增量成本效果比远远超过常用的阈值，即使在乐观的治疗效果假设下也是如此。关于阿杜那单抗能否提供任何真正的净健康获益，这些结果存在很大的不确定性，但目前可用的证据表明，每年56000美元的阿杜那单抗价格与其临床获益不符。

（选题审校：程吟楚 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Neurology. 2022 Mar 1;98(9):e968-e977.
Cost-Effectiveness and Value-Based Pricing of Aducanumab for Patients With Early Alzheimer Disease
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35022306/