布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂用于复发或难治性套细胞淋巴瘤划算吗？2022年4月，发表在《J Manag Care Spec Pharm》的一项研究，针对这一问题展开调查。

背景和目的：伊布替尼、阿卡替尼和泽布替尼对难治性或复发的套细胞淋巴瘤（R/RMCL）的疗效和安全性方面较常规化学免疫治疗有所改善。评价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKIs）的比较成本-效果，并根据丧失的净健康收益（NHBs）和净货币收益（NMBs），估计（部分）完美信息的期望值（EV[P]PI）。

方法和设计：采用两状态马尔可夫模型（无进展；进展或死亡），在基础分析和概率敏感性分析（PSAs）中分别估计了无进展生存期（PFS）寿命年（PFLYs）和PFS质量调整LY（PFQALY）的增量成本效果（ICER）和成本效用比（ICUR），分析时间分别为3年和5年。15万美元/PFQALY的支付意愿门槛被用来评估PSA具有成本效果的可能性。EVPI是由各自的NHBs和NMBs计算的。

结果：与伊布替尼相比，阿卡替尼的3年ICER为90571美元（PSA = 88588美元）/PFLYg，ICUR为117098美元（110063美元）/PFQALYg，而泽布替尼的3年ICER为58422美元（58907美元）/PFLYg，ICUR为73027美元（73634美元）/PFQALYg。相应的5年估计分别为，阿卡替尼的ICER为73918（74189美元）/PFLYg和ICUR为90512（90844美元）/PFQALYg，泽布替尼的ICER为48641（48732美元）/PFLYg和ICUR为61612（63727美元）/PFQALYg。与泽布替尼相比，阿卡替尼治疗3年的ICER为144633美元（134964美元）/PFLYg，ICUR为197227美元（166109美元）/PFQALYg；相应的5年估计分别为117579美元（118161美元）/PFLYg和136144美元（136818美元）/PFQALYg。EVPI/患者丧失的NHB为0.036 PFQALYs和NMB为3602美元，导致丧失的人口EVPI为134766957美元。EVPPIs/患者的有效性为NHB为0.015 PFQALYs，NMB为1479美元，相应的成本值为0.032和3187美元，丧失健康相关生活质量为0.015和1519美元。

结论：这种早期基于R/R MCL中BTKIsⅠ/Ⅱ期临床研究的成本-效果分析，提示第二代BTKIs较伊布替尼有额外的PFS获益。但是，如果采用目前的证据对这些产品进行比较，由于缺乏直接的证据而产生的相对不确定性可能导致机会成本或健康利益的损失。需要更多的证据来解决BTKIs的相对有效性。

（选题审校：王冠儒 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
J Manag Care Spec Pharm. 2022 Apr;28（4）:390-400
Cost-effectiveness and value of information analyses of Bruton's tyrosine kinase inhibitors in the treatment of relapsed or refractory mantle cell lymphoma in the United States
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35332792/