糖皮质激素是治疗青少年重症肌无力的一线免疫抑制剂，尽管其有副作用。由于缺乏临床试验，2019年3月达成的上一次国际共识没有明确定义新免疫抑制疗法的位置。2022年6月，发表在《Neurology》的一项回顾性多中心研究表明，利妥昔单抗对青少年重症肌无力具有良好的耐受性和疗效。

目的：本研究的目的是描述法国神经肌肉参考网络8个主要儿科中心中利妥昔单抗的使用及其疗效和安全性，为青少年重症肌无力的治疗策略提出一个新的选择。

方法：从2009年1月1日至2020年4月30日，开展了一项回顾性多中心研究，纳入FILNEMUS系统法国8个主要儿科参考中心的一个大型重症肌无力儿童队列。收集患者的肌无力类型、不同线次的免疫抑制治疗和临床病程。为了评估利妥昔单抗的疗效，研究了接受免疫抑制治疗患者的临床病程。结局定义为患者在最后就诊时的临床和治疗状态：无免疫抑制剂且病情稳定、有免疫抑制剂且病情稳定或病情不稳定。

结果：纳入了74例患者：18例目视型儿童和56例全身型儿童。在37例需要免疫抑制治疗的患者中，27例使用了利妥昔单抗治疗。使用利妥昔单抗治疗的患者比使用常规免疫抑制剂治疗的患者结局更好（p=0.006）。与利妥昔单抗作为二线或三线免疫抑制剂治疗相比，使用利妥昔单抗作为一线免疫抑制剂治疗显示出更好的疗效，75%的患者停止使用免疫抑制剂（vs 25%，p=0.04），并减少了可的松的使用（42% vs 92%，p=0.03）。利妥昔单抗耐受性良好；未观察到不良反应。

讨论：过去10年来，利妥昔单抗作为一线免疫抑制剂在法国的使用有所增加。本研究表明，利妥昔单抗对青少年重症肌无力具有良好的耐受性和疗效。在抗体阳性的全身型青少年肌无力患者中，早期使用利妥昔单抗似乎可以改善预后并减少可的松的使用。

（选题审校：程吟楚 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Neurology. 2022 Jun 7;98(23):e2368-e2376.
Rituximab Therapy in the Treatment of Juvenile Myasthenia Gravis: The French Experience
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35314497/