儿童HLH:基于对芦可替尼的早期不同应答 分层方案疗效尤其明显
噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)是一种以高炎症反应为特征的致死性疾病。芦可替尼(RUX),靶向细胞因子,对HLH似乎是有效的。但目前仍然缺乏可靠的临床试验来评估其疗效,尤其是它作为前线治疗的效用。2022年6月,发表在《Blood》一项前瞻性、单臂非随机2期临床试验,为芦可替尼作为HLH儿童患者的一线治疗提供了临床证据。
目的:该项单臂、前瞻性研究探索RUX单药作为儿童HLH的一线治疗方案,并根据对RUX的早期应答情况,对患者进行分层,便于后续治疗。
方法和设计:这项前瞻性、单臂非随机2期临床试验(chictr.org.cn identifier: ChiCTR2000031702)在中国北京儿童医院开展。研究患者为筛查前未进行HLH化疗治疗的HLH新确诊患者。治疗分为2个阶段:RUX单药一线治疗(计划治疗28天),随后是RUX个体化强化治疗与化疗。主要终点指标为结束RUX单药一线治疗后的总体缓解率(ORR)。关键次要终点指标为安全性,治疗结束后达到完全缓解(CR)的患者比例,以及治疗方案的12个月总体生存期(OS)。
结果:2020年4月7日至2021年10月1日,研究纳入54例患者。RUX单药治疗(28天)的ORR为69.2%(36/52),其中有42.3%(22/52)的患者达到完全缓解(CR)。所有应答者均在使用RUX 3天内达到首次缓解。对于RUX的应答与纳入时的潜在病因显著相关(P=0.009)。感染EB病毒(EBV)的HLH患者对RUX最敏感,ORR值为87.5%(CR为58.3%)。在接受RUX治疗后,有57.7%(30/52)的患者接受了强化治疗及额外化疗。在这些患者中,53.3%(16/30)的患者达到CR,46.7%(14/30)的慢性活动性EB病毒感染相关HLH(CAEBV-HLH)患者在第8周时发展为难治的HLH。首次RUX给药后至后续额外治疗的中位时间间隔为6天(范围,3~25天)。总体而言,所有治疗结束后,73.1% (38/52)的患者达到CR。所有患者的12个月总生存率为86.4%(95%置信区间[CI], 77.1%~95.7%)。与强化化疗相比,RUX毒性较低,耐受性较好。
结论:本研究为芦可替尼作为HLH儿童患者的前线治疗提供了临床证据。基于对芦可替尼的早期不同应答,分层方案的疗效尤其明显。
(选题审校:郭琦 编辑:常路)
(本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校,环球医学资讯编辑完成。)
参考资料:
Blood. 2022 Jun 16;139(24):3493-3504.
A study of ruxolitinib response-based stratified treatment for pediatric hemophagocytic lymphohistiocytosis
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35344583/
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