早期死亡（ED）是急性早幼粒细胞白血病（APL）患者治疗失败的主要原因。为了更好地预防ED，有必要识别出ED的高风险患者。

背景和目的：随着有效治疗的越来越多，ED已经是APL患者治疗失败的主要原因。为了更好地预防ED，必须识别出ED的高风险患者。该研究旨在开发出一种评分工具来预测真实世界情况下的ED风险。

方法/设计：分别使用基于人群的瑞典AML注册（301人）和葡萄牙基于医院的注册（129人）中的APL患者作为训练和验证队列。两个队列的患者在年龄（中位54和53岁）和ED发生率（19.6%和18.6%）上相似。通过逻辑回归分析、每分位数风险评估、基于多变量惩罚逻辑回归分析的岭回归系数的评分开发评分工具。该方法选择白细胞计数、血小板计数和年龄作为最显著的ED预测变量。

结果：评分识别出低、高和极高风险ED患者，训练队列和验证队列的上述ED风险分别为4.8%、20.2%、50.9%和6.7%、25.0%、36.0%。该评分在白细胞计数亚正常和正常的情况下就能识别出ED风险的增加，因此，它的预测性能较Sanz评分更佳（AUROC：0.77 vs 0.64）。

结论：总之，该研究提出了一个外部验证和基于人群的风险评分，来预测真实世界中的ED风险，识别出最紧急需要积极预防ED的患者。结果也表明，在白细胞计数低于亚正常/正常水平时，有必要对ED提高警惕。

（选题审校：郭琦 编辑：余霞霞）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Haematologica. 2022 Jul 1;107(7):1528-1537
A risk score based on real-world data to predict early death in acute promyelocytic leukemia
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35081688/