晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）是一种罕见的髓样肿瘤，其特征是肿瘤性肥大细胞在各种组织和器官中聚集。2022年8月，德国、美国、西班牙等国学者发表在《Leukemia》的一项研究，考察了阿伐普利替尼vs最佳现有治疗在AdvSM中的有效性。

AdvSM是一种罕见的髓样肿瘤，与总生存期（OS）较差相关。该研究比较了在1期EXPLORER和2期PATHFINDER试验中接受阿伐普利替尼的AdvSM患者（176人）和接受最佳现有治疗（BAT；141人）的患者的临床结局。

在6个研究地点（欧洲4个，美国2个）进行了一项多中心、观察性、回顾性图表回顾研究，收集了接受BAT的AdvSM患者数据，这些数据与EXPLORER和PATHFINDER的数据进行了汇总。比较了治疗队列的OS、治疗持续时间（DOT）、血清类胰蛋白酶最高降低等结局，并调整了关键协变量。

结果表明，与BAT队列相比，阿伐普利替尼队列的生存结局显著更好（调整HR（95% CI），0.48（0.29~0.79）；P=0.004）且DOT显著较长（0.36（0.26~0.51）；P<0.001）。此外，阿伐普利替尼队列的血清类胰蛋白酶水平最高降低的百分比的平均差异高60.3%（-72.8~-47.9；P<0.001）。

由于没有随机对照试验考察阿伐普利替尼vs BAT，所以这些数据为改善阿伐普利替尼治疗AdvSM的疗效提供了重要见解。

（选题审校：胡杨 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Leukemia. 2022 Aug;36(8):2108-2120
Efficacy of avapritinib versus best available therapy in the treatment of advanced systemic mastocytosis
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35790816/