肾病综合征是公认的儿童慢性疾病。2022年10月，以色列学者发表在《Am J Kidney Dis》的一项研究，评估了新确诊的特发性肾病综合征（INS）儿童临床应答调整的糖皮质激素治疗方案。

理论和目的：INS儿童泼尼松方案一般剂量和疗程相似，但应答时间存在差异。该研究评估了一种以较短治疗时间和较低累积剂量为特征的新型临床治疗方案在早期临床应答儿童中的可行性。

研究设计：非随机先导临床试验。

地点和参与者：研究人群包括2014年~2019年59名接受治疗的新确诊为INS的儿童，这些儿童在8天内对治疗有应答。

干预：干预组（27人）接受基于应答调整的方案治疗，在此期间，患儿接受8周疗程的逐渐减量的泼尼松。常规治疗组（32人）接受标准方案治疗，该方案为泼尼松60mg/m2/24h共6周，之后是40mg/m2/48h共4周，再之后是缓慢减量，共24周。

结局：3年随访观察期的知情同意率、泼尼松累积剂量、频繁复发或激素依赖性肾病综合征（分别为FRNS或SDNS）、年复发率、激素保留治疗、激素治疗的不良反应。

结果：知情同意率为88%。干预组和常规治疗组初始治疗的激素平均累积剂量分别为70mg/kg和141mg/kg。在激素快速减量时，干预组无患者复发。干预组FRNS和SDNS的发生与常规治疗组无统计学差异，HR分别为0.80（95% CI，0.37~1.73）和0.61（0.30~1.27）。无复发患者比例相似（P=0.5），组间激素不良事件无差异。

局限性：缺乏随机分组和样本量小。

结论：当证实INS患者对治疗初始具有临床应答时，这些结果证实了缩短激素疗程具有可行性。需要更大型研究描述该新治疗方案的相对有效性和毒性。

（选题审校：闫盈盈 编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Am J Kidney Dis. 2022 Oct;80(4):473-482.e1
A Clinical Response-Adjusted Steroid Treatment Protocol for Children With Newly Diagnosed Idiopathic Nephrotic Syndrome
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35659571/