2022年11月，发表在《Neurology》的一项研究，调查了激素治疗vs氨己烯酸作为婴儿痉挛第一治疗的效果。

背景和目标：婴儿痉挛（IS）是儿童早期惊厥发作的疾病，具有潜在的毁灭性后果。强烈建议将标准疗法（促肾上腺皮质激素[ACTH]、高剂量泼尼松龙和氨己烯酸）作为IS的第一治疗方法。尽管这一推荐并不倾向于一种标准疗法优于另一种，但与氨己烯酸相比，激素疗法（ACTH和高剂量泼尼松龙）的早期缓解率更高。使用质量改善（QI）方法学，纳入激素治疗作为第一治疗方法，研究者试图将实现新发非结节性硬化综合征（TSC）相关IS患儿3个月电临床缓解的比例从平均53.8%增加到≥70%。

方法：这是在单一学术性三级医院开展的一项观察性连续样本队列研究，将前瞻性干预队列（2019年5月至2022年1月，N=57）与回顾性基线队列（2015年11月至2019年4月，N=67）进行了比较。研究者的方案提出了关键的驱动因素，如常规使用氨己烯酸而非激素治疗作为第一治疗，以及初始无应答者14天后通常开始第二次治疗。纳入2至24个月龄诊断和治疗的无TSC新发IS患儿。将主要结局和过程度量用控制图表示，其中心线是基于统计过程控制方法的季度（前3个月）平均值。

结果：QI干预包括标准化激素治疗作为第一治疗，带来3个月缓解率较高，从53.8%（基线队列）上升到75.9%（干预队列）。过程测量结局包括儿童接受激素治疗作为第一治疗的比率增加（平均44.6%～100%），第一次治疗后的临床随访天数减少（平均16.3～12.6天），以及初始无应答者在14天内开始第二治疗的天数减少（平均36.3～17.2天）。

讨论：对于患有IS的儿童，使用QI方法可以提高3个月的电临床缓解率。在其他中心实施类似的QI计划同样可能提高当地的缓解率。

（选题审校：程吟楚 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Neurology. 2022 Nov 8;99(19):e2171-e2180.
Prioritizing Hormone Therapy Over Vigabatrin as the First Treatment for Infantile Spasms: A Quality Improvement Initiative
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36038276/