心脏病儿童预防血栓栓塞（TE），直接口服抗凝药的数据有限。2022年12月，发表在《J Am Coll Cardiol》的一项研究显示，艾多沙班临床相关出血和栓塞率低，并且具有每日一次给药和不需要经常监测的优势，是预防血栓的一种潜在替代模式。

背景：心脏病儿童患者中，用于预防TE的标准（SOC）抗凝治疗包括低分子量肝素或维生素K拮抗剂。在儿童中，使用直接口服抗凝药替代的数据有限。

目的：旨在获得艾多沙班在儿童中的安全性和有效性数据。

方法：进行了一项多国家、前瞻性、随机、开放标签、终点设盲3期研究，研究对象为患有心脏病的<18岁患者。以2:1的比例，将患者随机分配至基于年龄和体重的口服艾多沙班每天一次vs SOC共3个月组中（主要研究阶段），并根据心脏诊断进行分层。两组都可在开放标签艾多沙班拓展组中持续一年。首要终点为经过判定的临床相关出血（CRB）。主要次要终点为症状性TE或危重症性心内血栓形成。

结果：改良意愿治疗队列纳入了167名儿童。每组1名患者在主要阶段出现非大CRB。艾多沙班和SOC组分别46.8%（51/109）和41.4%（24/58）在治疗中出现不良事件。SOC组1名患者出现2次TE事件（DVT和PE）。拓展期的147名儿童中，发生1次CRB事件（0.7%）和4次TE事件（2.8%；2例卒中和33名川崎病患者中有2名患有冠状动脉血栓和/或心肌梗死）。

结论：在患有心脏病的儿童中，艾多沙班CRB和TE率低，并且具有每日一次给药和不需要经常监测的优势，因此是预防血栓的一种潜在替代模式。

（选题审校：闫盈盈 编辑：贾朝娟）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
J Am Coll Cardiol. 2022 Dec 13;80(24):2301-2310.
Edoxaban for Thromboembolism Prevention in Pediatric Patients With Cardiac Disease
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36328157/