在欧洲，儿童和青少年抗癌药物短缺和获取不公平性是一个现实问题。2022年12月，发表在《Lancet Oncol》的一篇文章，提供了一份由欧洲儿童肿瘤学会（SIOPE）基本抗癌药物项目组制订的欧洲儿童癌症的基本药物清单。

目的：SIOPE基本抗癌药物项目旨在提供一份治疗儿童癌症所必需的抗癌药物清单，以帮助确保欧洲所有癌症儿童和青少年持续获得这些药物。

方法：该泛欧项目于2020年1月20日至2022年2月18日期间完成，旨在对欧洲治疗儿童癌症的治疗方案和策略进行系统收集和评估。根据儿科癌症类型，并基于现有的SIOPE临床试验组，组建了16个工作组。工作组由SIOPE临床试验组的代表、SIOPE年轻成员和资深儿科肿瘤学专家组成。每组收集了在欧洲用于治疗不同癌症类型的现有治疗方案。从每个方案的标准组中提取药物。对于不在2017年世界卫生组织儿童基本药物清单（EMLc）上的药物，工作组进行了文献检索，以确定是否应将这些药物定义为基本药物、有前景的药物，或既不基本也没有前景的药物。每个小组都提供了一份单独的总结，将所有至少有一个小组认为是必需的药物都合并在一份总的清单中。

结果：工作组确定了欧洲使用的73种治疗方案，并将66种药物定义为基本药物。对于一些较新的药物，如激酶抑制剂或tisagenlecleucel，证据不足以支持他们作为基本药物，因此这些药物被定义为有前景的药物。25种药物至少被一个工作组认为很有前景。66种基本药物中有22种（33%）被纳入2017年世界卫生组织EMLc，有前景药物中没有一种被纳入2017年世界卫生组织EMLc。基于此项目，我们提出申请，使得2021年世界卫生组织EMLc新纳入了2种药物（依维莫司和长春瑞滨）。

解释：在本项目中被定义为基本的药物，应在欧洲范围内持续用于治疗儿童和青少年癌症。该清单可用于支持和指导利益相关者和政策制订者在国家和欧洲层面就这些药物的短缺、可获得性和可负担性进行谈判。

（选题审校：吴紫阳 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
Lancet Oncol. 2022 Dec;23(12):1537-1546.
Essential medicines for childhood cancer in Europe: a pan-European, systematic analysis by SIOPE
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36332647/